Nat Commun：单细胞多组学揭示 ENL 突变通过重新布线调控环境扰乱肾脏发育轨迹
本研究为理解表观遗传调节因子突变如何影响肾脏发育和肿瘤生成提供了新的见解。同时，williamhill asia 的研究还发现了针对这种突变的小分子药物，为治疗相关的肾脏发育异常和肿瘤生成提供了新的希望。
【TCT】FL移植和CAR-T治疗的临床实践建议：ASTCT和EBMT协作协作
滤泡性淋巴瘤(FL)是最常见的惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)，在某些情况下，造血细胞移植(HCT)是潜在的治愈手段。
NEJM：CEP290相关遗传性视网膜变性的基因编辑疗法
EDIT-101治疗后的安全性和光感受器功能的改善支持体内CRISPR-Cas9基因编辑的进一步研究，以治疗由于CEP290的IVS26变异和其他遗传原因引起的遗传性视网膜变性。
【Nat Med】CAR-T治疗后的非复发死亡率：一项系统回顾和meta分析
作者检索了MEDLINE、Embase和CINAHL（Cochrane）中截至2024年3月淋巴瘤和多发性骨髓瘤中CAR-T细胞治疗后非复发死亡率（NRM）的报告。
JCO：C7R-GD2.CAR-T细胞治疗恶性脑瘤一期临床试验结果
本研究通过对H3K27改变的CNS肿瘤患者进行GD2.CAR-Ts和C7R-GD2.CAR-Ts细胞治疗，发现C7R-GD2.CAR-Ts的副作用在可接受范围内，且展现出一定的临床疗效。
Ann Med：CAR - T细胞治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的疗效和安全性的综合分析——系统回顾和荟萃分析
选择一种更有效、更安全的CAR - t细胞疗法对于提高急性白血病患者的总生存率至关重要。除了有希望的抗cd22 CAR - t细胞外，探索共刺激结构域和新的CD靶点可以提高r/r B-ALL的治疗效果
胰腺基因疗法：“一劳永逸”的GLP-1治疗？
这一结果表明该疗法可能成为“一个可靠的‘脱离’长期GLP-1药物的途径，让人们即便停药也能维持减重和有效控制血糖。
基于NKT细胞的免疫治疗
iNKT细胞在免疫监测和抗肿瘤免疫中起着重要作用。基于NKT细胞的免疫疗法具有众多优势，相比于CAR-T细胞治疗，NKT细胞治疗作用时间更久，更能够抑制癌症的复发和转移。
CAR-T治疗Richter综合征的疗效劣于初治LBCL和低级别B细胞淋巴瘤转化
作者报告了CAR-T细胞治疗RT患者的安全性和有效性，并与初治（de novo）侵袭性B细胞淋巴瘤患者和惰性非霍奇金淋巴瘤(iNHL) 转化型患者进行对比。
连祺周团队《Protein & Cell》：亚洲首个应用造血干细胞基因治疗青少年型异染性脑白质营养不良患者的研究完成近10年随访
研究报告了一项自体造血干细胞基因治疗已发病的青少年型异染性脑白质营养不良（MLD）患者将近10年的安全性和有效性随访研究。
终结11年“无声世界”！复旦团队领衔研究新突破，迎接耳聋基因治疗新时代
此研究结果为遗传性耳聋的双耳基因治疗提供了有效性和安全性证据。目前，该研究仍在进行中，将随访观察明确基因疗法的长期安全性和有效性。
Nature Medicine：前列腺癌治疗新篇章：PSCA-CAR T细胞疗法1期临床试验揭示初步成效
该研究结果支持未来的临床研究，以优化剂量和组合策略，进一步改善mCRPC患者的持久治疗效果。
大咖谈 | CAR-T细胞疗法和放疗联合的研究进展
在未来，williamhill asia 相信通过克服重重困难，CAR-T疗法与放疗这一新兴的联合治疗方案能为实体瘤患者带来福音。
