重磅:借助于革命性的工具中国将首次改写人类DNA

2016-07-25 MedSci MedSci原创

下个月,中国的研究人员将使用革命性的CRISPR / cas-9,俗称CRISPR,来改些成人的DNA,该试验将成为全球首例。研究人员将试图从那些对其他所有常规治疗无反应的肺癌患者的细胞中切除有缺陷的DNA。此前,研究人员曾试图使用CRISPR在人类胚胎上进行试验,但不幸失败,这次研究人员将首次使用CRISPR来编辑成人的DNA。如果试验成功,将有希望进一步促进CRISPR的治疗——CRISPR

下个月,中国的研究人员将使用革命性的CRISPR / cas-9,俗称CRISPR,来改些成人的DNA,该试验将成为全球首例。

研究人员将试图从那些对其他所有常规治疗无反应的肺癌患者的细胞中切除有缺陷的DNA。

此前,研究人员曾试图使用CRISPR在人类胚胎上进行试验,但不幸失败,这次研究人员将首次使用CRISPR来编辑成人的DNA。

如果试验成功,将有希望进一步促进CRISPR的治疗——CRISPR / cas-9,使得研究人员能够有效地剪切和粘贴细胞中的DNA。此外,动物实验中已证实CRISPR可治疗遗传疾病,如杜氏肌营养不良症。

新的试验将在四川大学华西医院进行,研究对象选择为已接受化疗和放疗的患者,换句话说就是已无其他可选择的治疗方案的患者。

过去科学家们围绕CRISPR使用的伦理问题进行了争论,因这可会导致精子和卵细胞遗传因子的改变。

有些人担心由此会导致设计的婴儿的出现,父母选择特定的特征来编写其后代的DNA。

但是值得注意的是,此项新的研究将编辑患者的免疫系统的T细胞,而并不会影响患者的生殖细胞细胞。换句话说, CRISPR导致的改变仅限于参与该试验的患者。

试验中,科学家将提取患者血液中的T细胞,并删除产生PD-1蛋白的基因,该基因阻碍了T细胞靶向并杀伤癌细胞。

然后,研究人员将在实验室中扩增这些经CRISPR修饰过的T细胞,然后注射回患者体内。

试验的假设是,抑制了PD-1 便可使得T细胞能够靶向并杀死癌细胞。

虽然CRISPR / cas-9可同时在细胞的基因组中插入新的DNA,但是该试验仅涉及删除基因。

插入基因的过程与免疫研究类似,目前,这种免疫研究已很常见,研究人员提取免疫细胞,修饰其基因并将其插入患者细胞中。事实上,基因编辑已成功治疗了“不可治愈的”白血病女孩。

但是,不同的是CRISPR的使用,该工具的简单和灵活之处令人振奋。

科学家们曾花费了数年制定了正确的分子“剪刀”来剪切特定的基因,CRISPR仅需简单的编程,然后便可对基因组的任何部分进行编辑,无需昂贵的设备。

上个月,美国国立卫生研究院(NIH)批准了一项类似的试验,虽然美国的研究将添加一个额外的基因来帮助治疗三种癌症:黑色素瘤,肉瘤和多发性骨髓瘤。

该研究可能早在今年就开始了,但是如果试验结果有任何意外而未能成功时,中国将是第一个尝试在人类身上使用此强大工具的国家。

原始出处:

China's about to rewrite human DNA using a revolutionary tool for the first time. FIONA MACDONALD, 25 JUL 2016.

版权声明:
本网站所有内容来源注明为“williamhill asia 医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于williamhill asia 医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“williamhill asia 医学”。其它来源的文章系转载文章,或“williamhill asia 号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与williamhill asia 联系,williamhill asia 将立即进行删除处理。
在此留言
评论区 (1)
#插入话题
  1. [GetPortalCommentsPageByObjectIdResponse(id=1548869, encodeId=9ea21548869e4, content=<a href='/topic/show?id=f7879600061' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#重磅#</a>, beContent=null, objectType=article, channel=null, level=null, likeNumber=36, replyNumber=0, topicName=null, topicId=null, topicList=[TopicDto(id=96000, encryptionId=f7879600061, topicName=重磅)], attachment=null, authenticateStatus=null, createdAvatar=null, createdBy=3acc14121561, createdName=xxxx1054, createdTime=Wed Jul 27 09:57:00 CST 2016, time=2016-07-27, status=1, ipAttribution=)]
    2016-07-27 xxxx1054

相关威廉亚洲官网

Cell:基因“剪刀”刀指RNA

旨在研究其在疾病中扮演的角色 CRISPR-Cas9 基因编辑技术已被改进用于靶向RNA。图片来源:Molekuul/SPL/Getty 发现了剪断基因的分子“剪刀”的研究人员,如今开发出用于靶向并剪切RNA的类似方法。新的剪切工具应当能帮助研究人员更好地理解RNA在细胞和疾病中的作用。一些人认为,它或许有一天可用于治疗从亨廷顿氏舞蹈症到心脏病的诸多疾病。 为研发

人体“基因剪刀”抗癌试验首次通过审查

美国国家卫生研究院一个咨询委员会21日批准了首个利用被誉为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术来治疗癌症的人体临床试验,让这种目前备受关注的生物医学技术在美国距临床试验仅差美国食品和药物管理局批准一步之遥。 美国国家卫生研究院“重组DNA咨询委员会”批准了这项由美国宾夕法尼亚大学提交的临床试验计划。该委员会负责对在美国进行的基因疗法临床试验进行安全及伦理审查。这项试验还需美国食品和药物管

Nat Biotechnol:证实CRISPR/Cpf1基因组编辑几乎没有脱靶效应

作为CRISPR基因组编辑的新工具,Cpf1因其不同于Cas9的性质而引起人们的广泛关注。它只需要单个RNA,即crRNA(CRISPR RNA),因而组装更加简单;它的交错切割模式可能促进利用所需的序列替换现有的DNA序列;它识别富含胸腺嘧啶的DNA序列,而且相对于Cas9识别的富含鸟嘌呤的序列,人们很少探讨这种序列。总之,Cpf1有望扩大CRISPR基因组编辑靶位点的范围,同时具有更好的编辑效

戴一凡教授:利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪

6月17日,由生物谷主办的“2016(第三届)基因编辑研讨会”在沪隆重召开。南京医科大学特聘教授戴一凡为williamhill asia 带来了关于“利用CRISPR/Cas9基因编辑技术建立基因改造猪”的精彩报告。戴一凡博士现为南京医科大学特聘教授,江苏省异种移植重点实验室主任。戴一凡教授主要从事转基因大动物和异种移植方面的研究,建立基因改造的克隆猪作为异种移植的供体,以求解决目前供体严重不足的现状,研究成果先后于2002年

首例“基因剪刀”临床试验获绿灯

首例“基因剪刀”临床试验获绿灯

重磅!中国有望开展全球CRISPR基因编辑人体试验,治疗肺癌

一个月前,NIH下属的重组DNA咨询委员会分析了CRISPR-Cas9技术的潜力、安全性、以及潜在的伦理问题后,一致批准它应用于人体。消息一经放出,人们也纷纷猜测第一个人体试验究竟会由哪家科研机构完成。 今天,Nature主页传来重磅消息。位于成都的四川大学华西医院有望率先进行全球首个将CRISPR-Cas9基因编辑技术应用到人体的试验。据华西医院的卢铀教授介绍,这项临床试验已在今年7月6日通过