Neurology：迟发性脊髓性肌萎缩患儿接受Nusinersen长期疗效研究
2019-04-29 MedSci MedSci原创
长期Nusinersen治疗可显著改善迟发性脊髓性肌萎缩症患儿运动功能，稳定疾病活动状态
近日研究人员考察了儿童迟发性脊髓性肌萎缩症(SMA)患者神经鞘内注射Nusinersen的长期疗效。
本次研究为1B/2A期研究（ISIS-396443-CS2；NCT0103988），SMA患儿首次接受了Nusinersen治疗，有资格患者在扩展研究中继续接受治疗(ISS-396443-CS12；NCT 02052791)。1B/2A期研究为期253天、患者接受递增剂量（3、6、9、12毫克）考察，患儿年龄2-15岁，总计计划随访715天（参与者随访时间范围196-413天），单次剂量为12mg。研究的主要终点包括Hammersmith功能性运动量表（HFMSE）、上肢模块（ULM）、6分钟步行测试（6MWT）、复合肌肉动作电位（CMAP）和定量多点递增运动单位数评估。
28例儿童患者(SMAⅡ型11人，SMAⅢ型17人)，治疗后患者平均HFMSE评分、ULM评分和6 MWT显著改善(HFMSE：SMA II型，10.8分；SMA III型，1.8分；ULM：SMA II型，4.0分；6 MWT：SMA III型，92.0米)，平均CMAP值保持相对稳定。未发生因不良事件导致的停药。
长期Nusinersen治疗可显著改善迟发性脊髓性肌萎缩症患儿运动功能，稳定疾病活动状态。
原始出处：
Basil T. Darras et al. Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology. April 26， 2019.
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