美国FDA批准Livmarli治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
2023-07-09 生物谷 生物谷 发表于上海
Mirum Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗罕见肝脏疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Livmarli（maralixibat）口服液，该药每日口服一次
Mirum Pharma是一家致力于开发创新疗法治疗罕见肝脏疾病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Livmarli（maralixibat）口服液，该药每日口服一次，用于治疗年龄≥1岁的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒。ALGS是一种罕见的遗传性肝脏疾病，在美国影响2000-2500名儿童。
ALGS由胆管异常引起，可导致进行性肝病。胆管异常或狭窄会导致胆汁淤积，胆汁酸在肝脏中积聚，从而导致炎症和肝损伤，并阻止肝脏正常工作。ALGS的胆汁淤积与瘙痒相关。瘙痒是与ALGS相关的最常见和最严重的症状之一，也是ALGS患者进行肝移植的最常见指征之一。
值得一提的是，Livmarli是第一个也是唯一一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物，将为ALGS治疗模式带来一个有意义的转变。Livmarli通过优先审查程序获得批准。此前，FDA已授予Livmarli治疗ALGS的罕见儿科疾病资格（RPDD）和突破性药物资格（BTD）。
在批准Livmarli的同时，FDA还颁发给Mirum公司一张罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），以奖励该公司在罕见病新药研发方面做出的突出贡献。这张PRV可以兑换以获得任何后续新药申请的优先审查，并且可以出售或转让。
Livmarli口服液的活性药物成分为maralixibat，这是一种口服给药、具有最小化吸收的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂。ALGS是一种罕见的肝脏疾病，尚无公认的治疗方法，因此存在着重大而紧迫的未满足医疗需求。Livmarli的批准上市，将为这一毁灭性的疾病带来有史以来第一个药物治疗选择，将提供一个有意义的治疗方案，最终将减少肝移植的需求。
FDA批准Livmarli，基于关键ICONIC研究以及来自支持性研究的5年数据，这些数据共同组成了Livmarli治疗86例ALGS患者的强有力证据体。来自ICONIC研究的数据显示：接受Livmarli治疗后，患者瘙痒在统计学上显著减少（p<0.0001）、其他胆汁淤积性肝病标志物得到改善。
Mirum总裁兼首席执行官Chris Peetz表示：“今天对于ALGS社区来说是一个伟大的日子，FDA批准了一个急需的新治疗方案，以解决该疾病最令人虚弱的影响之一。williamhill asia
感谢推进这项研究并参与Livmarli临床研究的患者、家属和医疗专业人员。今天也是Mirum里程碑式的一天，因为williamhill asia
在开发治疗罕见肝病的潜在改变生命的药物方面迈出了一步。”
maralixibat作用机制及化学结构式（图片来源：drugfuture.com）
maralixibat是一种新型的、最小化吸收的、口服回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，正在对几种罕见的胆汁淤积性肝病进行评估。maralixibat可抑制顶端钠依赖性胆汁酸转运体（ASBT），导致更多胆汁酸在粪便中排出，导致系统性胆汁酸水平降低，从而潜在地减少胆汁酸介导的肝损伤及相关影响和并发症。
Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传性疾病，由胆管异常（狭窄、畸形、数量减少）引起，导致肝脏内胆汁积聚，最终发展为肝脏疾病。据估计，ALGS的发病率为每30000人中就有一例。在ALGS患者中，多个器官系统可能会受到突变的影响，包括肝脏、心脏、肾脏和中枢神经系统。
胆汁酸的积累妨碍了肝脏正常工作，以排除血液中的废物，根据最近的报道，60%-75%的ALGS患者在成年前接受了肝移植。ALGS肝损伤引起的体征和症状可能包括黄疸（皮肤变黄）、黄瘤（使皮肤下胆固醇沉积变形）和瘙痒。ALGS患者所经历的瘙痒是所有慢性肝病中最严重的，并且在大多数受影响的儿童中在3岁时出现。
除了ALGS之外，maralixibat也正处于后期临床开发，用于治疗其他罕见胆汁淤积性肝病，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁。之前，FDA也授予了maralixibat治疗这2种疾病的突破性疗法认定（BTD）和孤儿药资格（ODD）。（生物谷Bioon.com）
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