NEJM:Nusinersen治疗婴儿脊髓性肌萎缩症III期临床结果
2017-11-02 zhangfan MedSci原创
研究认为,Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症,患儿生存期和运动功能,早期治疗有助于药物效应的最大化
脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,是活性运动神经元(SMN)蛋白不足导致的。Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物,通过修复SMN2基因信使RNA增加SMN蛋白含量。
近日研究人员公布了Nusinersen针对脊髓性肌萎缩婴儿患者的III期临床结果。研究的主要终点是运动里程碑反应和无疾病生存,次要终点为总生存期和亚组间无疾病生存。
中期分析显示,Nusinersen治疗组相对于对照组,患儿运动里程碑反应率更高 (21/51 [41%] vs. 0/27 [0%], P<0.001)。最终分析中,治疗组患儿运动里程碑反应率(37 /73 [51%] vs. 0 /37 [0%])、无疾病生存率(死亡或永久性辅助通气风险比0.53; P=0.005) 以及总生存率(死亡风险比0.37; P=0.004)显著优于对照组。病程较短的患儿更易从Nusinersen治疗中获益。组间不良事件率相近。
研究认为,Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症,患儿生存期和运动功能,早期治疗有助于药物效应的最大化。
原始出处:
Richard S. Finkel et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. November 2, 2017.
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