FDA批准苯丁酸甘油酯治疗尿素循环障碍
2013-02-28 晓静 编译 医学论坛网
2013年2月1日，美国食品与药物管理局（FDA）批准“孤儿药”苯丁酸甘油酯口服液（glycerol phenylbutyrate，商品名Ravicti）用于治疗一些2岁及以上尿素循环障碍患者的长期治疗。 苯丁酸甘油酯口服液为餐时服用，3次/日，有利于清除体内的氨。该产品用于尿素循环障碍不能单纯通过蛋白质饮食控制或氨基酸补充方法进行控制的患者。Ravicti必须与蛋白质饮食控制一起使用，
2013年2月1日，美国食品与药物管理局（FDA）批准“孤儿药”苯丁酸甘油酯口服液（glycerol phenylbutyrate，商品名Ravicti）用于治疗一些2岁及以上尿素循环障碍患者的长期治疗。
苯丁酸甘油酯口服液为餐时服用，3次/日，有利于清除体内的氨。该产品用于尿素循环障碍不能单纯通过蛋白质饮食控制或氨基酸补充方法进行控制的患者。Ravicti必须与蛋白质饮食控制一起使用，在一些病例中还需要膳食补充剂。
支持苯丁酸甘油酯口服液的主要研究是一项纳入44例已使用获FDA批准治疗尿素循环障碍药物Buphenyl的成人患者的研究，患者被随机分为接受Buphenyl 或苯丁酸甘油酯治疗2周，再转为用其他药物治疗2周。血液检测显示，苯丁酸甘油酯控制氨水平与Buphenyl同样有效。3项额外试验也证明了该药在儿童和成人的长期有效性和安全性
苯丁酸甘油酯最常见的不良反应为腹泻、腹胀和头痛。
英文链接：FDA approves new drug for the chronic management of some urea cycle disorders
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