STM:基因改造过的诱导性多功能干细胞(iPSCs)可治疗隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB)
2015-01-13 Ashley Wu 译 MedSci原创
隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB) 是一种遗传疾病。它是由于VII型胶原的编码基因变异导致的。RDEB患者的皮肤很脆弱并且很容易在接收到压力时起水疱。特别是对于RDEB这种在现阶段没有有效治疗的疾病,使用诱导性多功能干细胞(iPSCs)有从根本上改变疾病细胞治疗的潜力。为了证明诱导性多功能干细胞(iPSCs)可以治疗RDEB,研究者们从有VII型胶原基因(Co17a1)变异的小鼠中提取
隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症(RDEB) 是一种遗传疾病。它是由于VII型胶原的编码基因变异导致的。RDEB患者的皮肤很脆弱并且很容易在接收到压力时起水疱。特别是对于RDEB这种在现阶段没有有效治疗的疾病,使用诱导性多功能干细胞(iPSCs)有从根本上改变疾病细胞治疗的潜力。
为了证明诱导性多功能干细胞(iPSCs)可以治疗RDEB,研究者们从有VII型胶原基因(Co17a1)变异的小鼠中提取了多功能干细胞(iPSCs)。这些变异小鼠都显现了人类RDEB的症状,包括易损的皮肤及皮肤上容易起水疱。从基因方面来修复干细胞(iPSCs)可以使这些干细胞重新分化成为功能性的成纤维细胞,而这些成纤维细胞可以重新分泌VII型胶原。而且,这些从修复过的多功能干细胞(iPSCs)中分化出来的成纤维细胞没有在小鼠体内形成肿瘤,并在皮内注射后的16个星期内都能检测出细胞在体内的痕迹。除此之外,对有Co17al突变的小鼠使用诱导性多功能干细胞(iPSCs)为基础的细胞治疗,可以有效并长期的恢复VII型胶原在小鼠的真皮及表皮交界处的沉淀。
因为对小鼠进行皮内注射从修复过的多功能干细胞(iPSCs)中分化出来的成纤维细胞可以使患有RDEB的小鼠皮肤恢复防止长水疱的能力。 研究者们认为这可以证明以多功能干细胞(iPSCs)为基础的的细胞治疗可以安全并有效的治疗RDEB(隐性遗传营养不良型大疱性表皮松解症)。
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