“渐冻人”孤儿药依达拉奉来了 国内药企如何应对？
2019-10-25 蔡德山 米内网
2019年7月25日，国家药监局批准了田边三菱制药的依达拉奉（Edaravone）100ml:30mg注射液。2019年4月12日，田边三菱制药以进口5.1类提交依达拉奉氯化钠注射液上市申请获得CDE承办受理，6月21日以“罕见病用药”为由拟纳入优先审评。虽然依达拉奉用于治疗ALS的作用机制尚不明确，但是全球渐冻人症治疗的最新药物。
2019年7月25日，国家药监局批准了田边三菱制药的依达拉奉（Edaravone）100ml：30mg注射液。2019年4月12日，田边三菱制药以进口5.1类提交依达拉奉氯化钠注射液上市申请获得CDE承办受理，6月21日以“罕见病用药”为由拟纳入优先审评。虽然依达拉奉用于治疗ALS的作用机制尚不明确，但是全球渐冻人症治疗的最新药物。
罕见病成医药市场新宠
目前全球已有近400种孤儿药上市，另有450种药物在研发中。据Evaluate Pharma发布的《2019年孤儿药报告》。报告认为科学的进步将助推孤儿药市场在未来6年（2019-2024）快速增长。除了最近突破性细胞和基因治疗的Yescarta、Luxturna产品，针对罕见病的药物将进入市场，从而加快全球孤儿药市场的快速增长，2018年全球孤儿药市场为1310亿美元，同比上一年增长了5.65%。预测2024年将达到2420亿美元，年平均增长率达14.12%，届时在处方药市场中的占比将首次突破20.3%。
据医药咨询公司Igeahub发布的《2018年最畅销的10款孤儿药》榜单显示，2018年全球TOP10孤儿药来那度胺、帕博利珠单抗、利妥昔单抗、纳武利尤单抗、依鲁替尼、依库珠单抗、泊马度胺、尼洛替尼、伊匹单抗和鲁玛卡托-依伐卡托的销售额达468.52亿美元，同比上一年增长了19.39%。
渐冻人症市场青涩
肌萎缩侧索硬化症（ALS）也叫运动神经元疾病，俗称“渐冻人症”。这是一种罕见性疾病，多见于40～50岁的男性，其病因至今不明，医学认为部分病例与遗传及基因缺陷有关。渐冻人症是运动神经细胞进行性退化，导致的四肢、躯干、胸部腹部肌肉逐渐无力和萎缩，以及言语、吞咽和呼吸功能减退，直至呼吸衰竭死亡。
全球渐冻人症发病率很低，但对患者的生活质量及生命构成极大的威胁。美国FDA现已批准了2个“渐冻人症”治疗药物。第一个是1996年美国FDA批准赛诺菲开发的利鲁唑（Rilutek）口服药物；第二个是2017年“全球渐冻人日”前夕，美国FDA日批准了日本田边三菱公司的依达拉奉用于治疗渐冻人症，除此之外，还没有批准第3个药物。
石药集团于2018年3月11日公布，石药集团开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症的药物“消旋-3-正丁基苯酞”（丁苯酞），已获得美国FDA颁发的孤儿药资格认定。
依达拉奉的新机遇
依达拉奉是一种脑保护自由基清除剂。临床上多用于阻止脑梗塞的进展，缓解其伴随的神经症状，抑制迟发性神经元死亡和脂质过氧化，清除自由基，从而抑制脑细胞、血管内皮细胞、神经细胞的氧化损伤。在改善急性脑梗塞所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍发挥了重要作用。
依达拉奉是2001年日本三菱制药公司研制上市的新药。2003年美国《缺血性脑卒中患者的早期处理威廉亚洲博彩公司
》和2004年日本的《脑卒中治疗指导原则》确认是唯一经大规模临床试验证实有效的的神经保护剂。
2017年5月5日，美国FDA批准了田边三菱的依达拉奉用于治疗肌萎缩侧索硬化症，即渐冻人症，是22年来首个批准的肌萎缩侧索硬化（ALS）的新药，用药后可以延缓渐冻人身体机能下降。美国FDA批准用于渐冻人治疗后，将提升依达拉奉市场地位。
2003年新型的自由基清除型脑保护剂依达拉奉由先声药业率先研发成功，商品名必存，适用于改善急性脑梗塞所致的神经症状、日常生活活动能力和功能障碍。
迄今为止，国家药监局批准了国内依达拉奉18家制剂批文，15家原料药生产批文。2019年6月～9月国家药监局加速审评，新批准了北京四环制药、山东方明药业、海南全星制药、南京优科制药等四家的依达拉奉注射液生产批文，主要品规为20ml：30mg。
据米内网数据显示，2018年中国公立医疗机构依达拉奉注射液终端市场为50.26亿元，同比上一年略有下滑，在约束注射剂滥用和辅助用药形势下，下滑7.86%。随着国内ALS临床获得进展，将推动市场增长。
中国公立医疗机构终端依达拉奉注射液销售情况（单位：万元）
利鲁唑增长率高达88%
利鲁唑是赛诺菲开发的药物，1996年获美国FDA批准上市，商品名为Rilutek。1999年赛诺菲的利鲁唑片剂在中国上市，商品名“力如太”。 国产利鲁唑由鲁南贝特制药、江苏恩华药业、万特制药（海南）等3家生产，从而构成了进口与国产四家垄断市场的格局。
赛诺菲的Rilutek是第一个获美国FDA和欧盟批准用于治疗ALS的药物，也是目前唯一公认对缓解ALS进展有效的药物。利鲁唑通过抑制脑内神经递质（谷氨酸及天冬氨酸）的释放，抑制兴奋性氨基酸的活性及稳定电压依赖性钠通道的失活状态来表现其神经保护作用。研究证明利鲁唑可减少兴奋性递质的毒性作用，增加细胞的存活率来达到治疗的目的。利鲁唑可改善病人生存状态，却无法阻止ALS病情的发展。目前，利鲁唑片剂是国内渐冻人症临床上主要口服药物。
据米内网数据，国内重点省市公立医院终端利鲁唑销售额为3172万元，同比增长87.86%。其中赛诺菲的“力如太”占比84.16%，鲁南贝特公司的胶囊剂“协一力”占比10.72%，江苏恩华药业的利鲁唑片占比3.99%，万特制药（海南）的“万全力太”占1.12%的份额。
重点省市公立医院终端利鲁唑销售情况（单位：万元）
前三家均呈现出高增长的态势，赛诺菲的“力如太”增长率为101.33%，鲁南贝特公司的“协一力”增长率为43.60%，江苏恩华药业的利鲁唑片增长率高达59.93%。
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