《新英格兰杂志》:Donidalorsen治疗遗传性血管性水肿的疗效和安全性
昨天 田医生 MedSci原创 发表于上海
。Donidalorsen通过减少HAE发作,不仅减轻了患者的身体负担,还显著降低了紧急医疗需求。
Donidalorsen是一款潜在“best-in-class”反义寡核苷酸(ASO)疗法,文章主要探讨了Donidalorsen这种药物在治疗遗传性血管性水肿(Hereditary Angioedema, HAE)方面的疗效与安全性。Donidalorsen通过减少前激肽释放酶(prekallikrein)的表达来作用,旨在稳定HAE患者的血浆激肽-缓激肽系统,预防潜在致命的肿胀发作。
研究类型:这是一项为期25周的第3阶段、双盲、随机对照试验,分为两个给药组别,一组患者每4周接受80mg剂量的Donidalorsen皮下注射,另一组每8周接受同样剂量。
主要终点:主要评估指标是治疗开始后第1周至第25周间,经研究者确认的HAE发作次数的时序标准化率。
患者纳入标准:参与研究的患者年龄需在12岁以上,确诊为HAE中I型或II型,且在随机分配前的56天至1天内至少有两次HAE发作。
研究结果
疗效:结果显示,每4周接受Donidalorsen治疗的患者群体,其HAE发作率相比安慰剂组降低了81%,而每8周治疗组则降低了55%。这表明Donidalorsen显著减少了HAE发作的频率。
生活质量:在生活质量方面,4周治疗组中有95%的患者报告在第25周时生活质量有所改善,相比之下,安慰剂组只有56%的患者报告改善。
急诊就诊率:与安慰剂组相比,两组接受Donidalorsen治疗的患者因任何原因或因HAE直接导致的急诊室访问次数均大幅减少,分别下降了93%和95%。
生物标志物变化:患者的血浆前激肽释放酶浓度在治疗后显著降低,4周治疗组平均降低了73%,8周治疗组平均降低了47%。
安全性与结论
虽然具体的不良事件和安全性数据未详细说明,但文章指出,研究支持Donidalorsen作为HAE预防性治疗的潜在选项。
重要性:这项研究对HAE患者来说意义重大,因为它提供了一个可能更有效且能显著改善生活质量的治疗选择。Donidalorsen通过减少HAE发作,不仅减轻了患者的身体负担,还显著降低了紧急医疗需求,这对于管理这一罕见且潜在危及生命的疾病是一个重要进展。
参考文献:
Marc A, Riedl,Raffi, Tachdjian,William R, Lumry et al. Efficacy and Safety of Donidalorsen for Hereditary Angioedema.[J] .N Engl J Med, 2024, 391: 0.
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