Vertex揭示了在首批接受CRISPR/Cas9基因编辑疗法患者中激动人心的数据
2019-11-23 不详 MedSci原创
Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗的前两名患者的初步阳性数据。令人印象深刻的数据表明,这两名患有严重血红蛋白病,分别为依赖输血的β地中海贫血(TDT)和严重的镰状细胞病(SCD)的患者很可能可以通过该疗法被治愈。
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