Stem Cell Rep:科学家发现戈谢病来源的iPSC神经前体细胞分化潜能缺陷的原因!
2018-02-05 MedSci MedSci原创
戈谢病(Gaucher's disease,GD)是一种有GBA1基因突变引起的常染色体隐性遗传病,GBA1编码氨基酸β-葡糖脑苷脂酶(GCases)。降低GCase的活性导致重度GBA1基因突变会在出生后不久就导致神经病理学改变,这表明缺乏GCase干扰神经元的发育。
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