Nat Med：T细胞受体疗法(TCR)治疗骨髓瘤疗效良好
2016-05-06 MedSci MedSci原创
1/2期试验结果显示，对于多发性骨髓瘤患者，自体干细胞移植之后进行新型T细胞受体（TCR）疗法治疗是安全的，而且与临床缓解和无进展生存期改善相关。 Aaron Rapoport及其同事写到，骨髓瘤的自体免疫调节是可能发生的，因为存在于骨髓瘤患者血液和骨髓瘤中的肿瘤活化T细胞可靶向骨髓瘤细胞。研究者还写道，对于黑素瘤的早期临床试验、研究者推荐TCR设计的T细胞，但是其临床结果差强人意。
1/2期试验结果显示，对于多发性骨髓瘤患者，自体干细胞移植之后进行新型T细胞受体（TCR）疗法治疗是安全的，而且与临床缓解和无进展生存期改善相关。文章发表在Nature Medicine上，Lancet Oncology配发了评论。
Aaron Rapoport及其同事写到，骨髓瘤的自体免疫调节是可能发生的，因为存在于骨髓瘤患者血液和骨髓瘤中的肿瘤活化T细胞可靶向骨髓瘤细胞。研究者还写道，对于黑素瘤的早期临床试验、研究者推荐TCR设计的T细胞，但是其临床结果差强人意。
Rapoport及其同事评估了自体T细胞设计表达亲和力增强的TCR的安全性和有效性，它可以识别肿瘤-睾丸抗体NYESO-1和LAGE-1共享的缩氨酸。大约60%的晚期骨髓瘤患者表达NY-ESO-1。20名显示抗体阳性的多发性骨髓瘤患者接受自体干细胞移植2天后，接受平均2.4 × 10⁹的工程T细胞输注。T细胞输注耐受性良好，尽管白介素6浓度较高，但是没有出现明显的临床细胞因子释放综合征。
治疗之后中位随访21.1个月（95% CI 12.7–22.9）10/20名患者仍然无进展生存，15名患者存活，5名死亡。治疗后的100天，14名患者发生接近完全缓解或完全缓解。中位无进展生存期为19.1个月（95% CI 8.5–未达到）的16名患者发生良好的临床缓解。
Carl June说，这是第一项显示表达高亲和力TCR的基因修饰T细胞有长期表达和功能的研究。这些细胞存在于大多数患者中，而且似乎对缺乏不良反应的患者具有长期抗肿瘤活性。多发性骨髓瘤通常是不可治愈的，因此，这一研究结果是良好的，因为williamhill asia 观察到良好的临床缓解。然而，这一疗法用于临床实践之前需要进行更大型的研究。
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