J Clin Oncol：强化诱发方案+维持化疗治疗转移性横纹肌肉瘤
2022-06-21 MedSci原创 MedSci原创
转移性和存在多个欧柏林风险因素的横纹肌肉瘤患者的预后仍较差。
横纹肌肉瘤 (RMS) 是一种侵袭性很强的肿瘤，具有很强的转移倾向。局限性RMS患者的预后通常较好，但转移性RMS患者的预后仍很差，3年总生存率只有34%-56%。各种增加治疗强度的尝试都未能提高生存率。
本文报告了MTS 2008研究的结果，并进行了汇总分析，包括同时参与BERNIE研究的患者。
在MTS 2008研究中，转移性RMS患者接受了4个疗程的异环磷酰胺、长春新碱和放线菌素D（IVA）+阿霉素，5个疗程的IVA和12个疗程的维持化疗（大剂量环磷酰胺和长春瑞滨）治疗。BERNIE研究的受试者随机接受相同化疗方案加或不加贝伐单抗。在可行的情况下，原发性肿瘤和所有转移灶都接受了局部治疗（手术/放疗）。
MTS 2008研究的EFS和OS
MTS 2008研究纳入了270位患者（中位年龄9.6岁，范围：0.07-20.8岁）。中位随访了50.3个月，3年无事件生存率（EFS）和总生存率（OS）分别是34.9%和47.9%。在纳入了372位患者的汇总分析中，中位随访了55.2个月，3年EFS和OS分别是35.5%和49.3%。
根据欧柏林风险因素分组的患者的EFS和OS
存在≤2个欧柏林风险因素（ORF）的患者的预后优于≥3个ORF的患者，3年EFS分别是：46.1% vs 12.5%（p<0.0001），3年OS分别是：60.0% vs 26.0%（p<0.0001）。诱导化疗和维持化疗的耐受性可，但是，大约三分之二的患者在维持治疗期间需要调整剂量。
总之，转移性RMS和存在多个欧柏林风险因素的患者的预后仍较差。但由于研究的设计，无法通过与既往队列相比明确强化诱导方案和/或加用维持化疗是否能明显改善患者预后。因此，需要进一步研究，探索新的治疗方法，以改善具有不良预后因素的患者的预后。
原始出处：
Reineke A. Schoot, et al. Metastatic Rhabdomyosarcoma: Results of the European Paediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group MTS 2008 Study and Pooled Analysis With the Concurrent BERNIE Study. Journal of Clinical Oncology. June 16, 2022. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.21.02981.
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