Nature:针对II型脊髓小脑性共济失调的基因疗法
2017-04-13 MedSci MedSci原创
II型脊髓小脑性共济失调(spinocerebellar ataxia type 2)是一种基因疾病,因为转录ATXN2蛋白的DNA序列中的CAG片段异常重复,导致了ATXN2蛋白的N端出现了异常的多聚谷氨酰胺片段。最初II型脊髓小脑性共济失调仅被描述为小脑退化,现在知道它还包括小脑周围的其他细胞,并且表现为肌萎缩性侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis)帕金森症(
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什么时候才能药物上市
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