2014年美国血液病学会年会的赢家和输家

到目前为止，美国肿瘤学会年会已经成为全球最重要的年会，只要在年会上公布的临床数据就具有推动股票的潜力，但是今年12月8日召开的美国血液病学会年会让制药界感到非常值得参加此次年会。

会议与股票

没有什么能比最近开展的基金募集活动更能展示此次年会所带来的热情-例如 Kite制药、Juno治疗和Bellicum全部从T-细胞治疗的疯狂中获益。Agios制药公司在此次年会上公布的数据虽然值得商榷，但是仍募集到了2.2亿美元，但是此次年会上最大的赢家是蓝鸟生物，该公司的股价盈利高达116%。

为了印证上述观点，EPVantage对与美国血液病学会年会相关公司的股票在11月5日会议公布摘要之后和本次会议官方的最后一天12月9日的股价进行了比较，并出具了这份报告。报告中股票排序是按照股价变化的百分率排列。

蓝鸟生物股价的暴涨主要是由于贝塔-地中海贫血症临床数据的推动，虽然仅有四名患者的报告支撑了该公司已经攻克了基因治疗长期以来的传输和副作用的难题。现在该公司的身价已经达到了24亿美元，这是肯定的，目前存在的只是抓住机会获得更多投资的时间问题。

另外一家公司是第二家在此次年会上公布数据的公司Acceleron；该公司同样公布了贝塔-地中海贫血症临床数据，特别是针对与该疾病相关的贫血症状。Acceleron和塞尔基因共同承担这一项目，塞尔基因也是此次年会大市值公司中的赢家之一，该公司在此次年会上借助于多个联盟几乎无所不在，并公布了来那度胺(Lenalidomide、Revlimid)和泊马度胺（Pomalidomide、Pomalyst）的数据。

尽管公布了第二例与AG-221相关的死亡病例，Agios制药仍然该祝贺其重度IDH2突变阳性恶性肿瘤的I期临床试验数据。该公司的股价上涨了35%，且通过和塞尔基因的合作获得了2000万美元，据公布第二次又获得了1.75亿美元；而就在昨天宣布将增加至2.2亿美元。

除了这些成就之外，此次美国血液病学会年会最大的故事是涉及到T-细胞操纵的治疗，特别是嵌合抗原受体治疗方法。

Kite已经与6月成功在纳斯达克上市，该公司利用此次参加年会的机会宣布了1.5亿美元的第二轮融资。现在融资的进展已经超过了预期，融资金额不但进一步上升，而且在本周就已经达到了1.89亿美元。Juno和Bellicum在此次年会一结束就公布了各自的首次发行计划，将分别融资1.75亿美元和1.15亿美元。

Juno的上市将成为今年最大的生物技术事件之一，并显示出了业界对于嵌合抗原受体治疗方法的热情如何高涨。在这种情况下夸大研发界受挫，就显得有点格格不入了，尤其是在一些领先者的数据如此壮观的情况下。

事实上，对于Kite的短期兴趣也正在上升。首次发行背后的嵌合抗原受体治疗方法远未明确，安全性和生产成本仍然需要密切观察。Juno的特殊问题是该公司的管理团队：三名高管都来自于此前的细胞治疗公司Dendreon，最近该公司迫于债务已经宣布破产。

Bellicum专注于所谓的“自杀开关”，有些人认为这种技术需要消除嵌合抗原受体治疗方法的安全性隐忧；Juno在临床前研究采用了类似的方法。Juno的首次发行是值得非常注意的，由于其学术合作伙伴获利异常大，其中FredHutchinson中心获得3.75亿美元，纪念斯隆-凯特琳中心获得1.5亿美元，虽然这些都是在股价相对高的时候诱发的。

三名失败者

当只有三家与美国血液病学会年会相关公司的股价下降时，因此可以说这次会议是成功的年会。

MEI制药未能通过公布的pracinostat治疗急性髓样白血病II期临床试验数据的海报激发市场，而生物技术公司SeattleGenetics确实公布了抗体偶联药物Adcetris(brentuximabvedotin)治疗霍奇金氏淋巴瘤的Aethera临床试验的阳性数据，但是除了只有无进展生存期这一指标之外，缺乏整体生存益处的数据，而无进展生存期的差异有容易被控制，因此吓坏了投资者。

此外，这些公司可能是收到了某些来自程序性死亡1抗体Keytruda(pembrolizumab)和Opdivo(nivolumab)阳性数据参照的影响，这些药物通过9p24.1基因突变为应用检查点抑制剂提供了理由。

与此同时，Epizyme的DOT1样蛋白抑制剂EPZ-5676只产生了一例额外的完全缓解，在此前1月份报告的2例基础上，虽然该公司的首席执行官RobertGould向EPVantage强调，34名白血病患者中已经有8例出现了其他方面的改善。该药的给药剂量已经上升至90mg每平方米，但没有产生明显的益处，因此54mg每平方米的给药剂量将继续扩大。

与去年形成对比的Pharmacyclics今年在此次年会上表现不错，围绕其“一个药物的研发管线”依鲁替尼 (Ibrutinib、Imbruvica)报告了大量的研究成果从而支撑应用的扩大。在接受EPVantage公司DarrinBeaupre采访时，Pharmacyclics公司临床医学副总裁强调，未来将开展检查点抑制剂和下一代Bruton酪氨酸激酶的联合用药研究。

Venetoclax 威胁

但是，艾伯维和罗氏合作研发的venetoclax是一个威胁。剂量调整看起来已经消除了肿瘤溶解综合征的担心，且在此次年会上公布的venetoclax和美罗华(利妥昔单抗、Rituxan)联合用于慢性淋巴细胞白血病的报告中给人留下印象最深刻的一件事情就是，5名产生应答的患者中未有一人停止接受治疗，生命延长达到了14个月。

TG治疗也举办了多场报告会，其中就包括了无肝脏毒性的依鲁替尼、ublituximab和TG-1202组成的三联复方制剂的新进展。除了肿瘤之外，罗氏还通过ACE910获得了成功，这是其用于血友病的双特异性VIIIa因子-模拟抗体。在此次年会上公布了该药物的第一例高剂量人体试验，并显示了没有任何出血的疗效。

杰隆公司38%的涨幅是由于和强生公司签约的结果，但是该公司在此次年会上作了端粒酶抑制剂药物imetelstat报告后使得该公司股票本周出现下降。Sunesis从一个较低的基数上升，是受到此次年会特有的举动，强调其虽然vosaroxin的Valor研究失败，但是在后期数据挖掘方面取得了突破。

与此同时，Isis报告的数据显示，其反义寡核苷酸抗凝药物FXI-ASO在最高剂量时优于依诺肝素。这一数据不仅与Isis相关，而且对包括Dicerna和Alnylam在内的RNA公司相关，这些公司的股票跟着上升，其方式类似与Uniqure和Avalanche生物技术的股价攀上了蓝鸟生物的数据。

值得指出的是，这种由纳斯达克生物技术指数制造的引人注目的盈利，摆脱了自从10月以来的波澜不惊，预示着生物技术股市已经渡过了最差的阶段。只要好的数据出现，大型制药公司继续购买，即使看起来不能完全缓解，但是市场将奖励相关的股票。

到目前为止，纳斯达克生物技术指数已经上涨了36%。不但美国肿瘤学会年会夏季的沉默没有实现，而且此次美国血液病学会年会给投资者们提供了第二次穿靴子的良机。