NEJM：Ruxolitinib可显著降低异基因干细胞移植后急性移植物抗宿主病风险
2020-04-23 MedSci原创 MedSci原创
Ruxolitinib治疗可显著降低异基因干细胞移植后急性移植物抗宿主病风险
急性移植物抗宿主病（GVHD）是异基因干细胞移植后的重要并发症，并非所有患者都对糖皮质激素标准治疗有响应。在II期试验中，JAK抑制剂ruxolitinib对糖皮质激素难治性急性GVHD患者显示出潜在的疗效。
近期研究人员进行了一项多中心、随机、开放标签的III期试验，比较了口服ruxolitinib（每天两次10毫克）与其他9种常用治疗方案（对照）对12岁或12岁以上异基因干细胞移植后糖皮质激素难治性GVHD患者的疗效和安全性。研究的主要终点是第28天的总体反应（完全反应或部分反应）。 关键的次要终点是第56天的持久总体反应。
309名患者参与研究，154人接受ruxolitinib，155名为对照组。在第28天，ruxolitinib组的总有效率高于对照组（62%[96]vs39%[61]；比值比为2.64）。ruxolitinib组在第56天的应答持久性高于对照组（40%[61]vs22%[34]；优势比为2.38）。在6个月时，ruxolitinib组和对照组的累积的治疗响应丧失率分别为10%和39%。与对照组相比，ruxolitinib组中位无治疗响应衰竭生存期显著延长（5.0个月vs1.0个月；血液病复发或进展、非复发相关死亡以及因急性GVHD需接受新的全身治疗的比值比为0.46）。ruxolitinib组的中位总生存期为11.1个月，对照组为6.5个月（死亡危险比为0.83）。截至第28天，最常见的不良事件是血小板减少（ruxolitinib组50/152 vs对照组27/150） ，贫血（46例 和42例）以及巨细胞病毒感染（39例 和31例） 。
Ruxolitinib治疗可显著降低异基因干细胞移植后急性移植物抗宿主病风险。
原始出处：
Robert Zeiser et al. Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Acute Graft-versus-Host Disease. N Engl J Med， April 22， 2020.
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#细胞移植#
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学习了
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干细胞是热点，但是进入临床仍然需要时间和临床疗效验证哦
74
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顶刊就是顶刊，谢谢williamhill asia 带来这么高水平的研究报道，williamhill asia 科里同事经常看williamhill asia ，分享williamhill asia 上的信息
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