2013年风湿病学大会:硬皮病患者肺动脉高压的治疗选择增多
2013-10-30 EGMN 爱思唯尔
拉斯维加斯——加州大学洛杉矶分校内科教授、哈伯医疗中心肺动脉高压中心主任Ronald J. Oudiz医生在2013年风湿病学大会上指出,硬皮病患者发展为肺动脉高压(PAH)的风险特别高,但是治疗选择也在增多,若在早期转诊到PAH专家,结局能够得到改善。 现在有9种专门针对PAH的治疗方案,还有更多的方案正处于观察阶段。三种信号通路(包括前列环素、内皮素和一氧化氮通路)构成了针对这种进行
拉斯维加斯——加州大学洛杉矶分校内科教授、哈伯医疗中心肺动脉高压中心主任Ronald J. Oudiz医生在2013年风湿病学大会上指出,硬皮病患者发展为肺动脉高压(PAH)的风险特别高,但是治疗选择也在增多,若在早期转诊到PAH专家,结局能够得到改善。
现在有9种专门针对PAH的治疗方案,还有更多的方案正处于观察阶段。三种信号通路(包括前列环素、内皮素和一氧化氮通路)构成了针对这种进行性致死性疾病的治疗选择基础,该病的36个月生存率仅约为60%。治疗方法包括环前列环素类似物、内皮素受体拮抗剂和磷酸二酯酶5型(PDE-5)抑制剂。前列环素类似物包括静脉依前列醇,吸入性伊洛前列素和可吸入、静脉或皮下给药的曲前列尼尔。研究显示,这些药物以一种剂量依赖性的方式改善6分钟步行测试的表现。前列环素类似物的副作用包括面部潮红、头痛、皮疹、血小板减少、感染和肠胃道反应,例如腹泻、恶心、体重下降。内皮素受体拮抗剂包括波生坦和安贝生坦,二者均为口服药,这两种药物获准具有“革命性意义”,结束了只有静脉注射用药的时代。内皮素受体拮抗剂的副作用包括肝功能检测异常、头痛、鼻塞和水肿,尽管这些药物通常耐受良好,但肝功能检测异常和水肿对患者和医生来说都很棘手,因为这些状况需要密切监测和剂量调整或中断。PDE-5抑制剂包括西地那非和他达拉非,二者也均为口服药,其副作用类似于内皮素受体拮抗剂,另外还有肌痛、腹泻、消化不良和流鼻血。
研究表明使用PAH药物治疗不仅可以改善运动能力,还可能改善长期生存率。在一项对多种主要PAH药物试验所做的Meta分析中,大多数研究都显示出潜在的死亡率收益(Eur. Heart. J. 2009;30:394-403 )。8月份发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究中提到,新型内皮素受体拮抗剂macitentan相对于安慰剂而言,与在PAH患者中测得的结局事件数呈剂量依赖性减少有关联,包括死亡、移植和心力衰竭(N. Engl. J. Med. 2013;369:809-18),这些是一些真正重要的终点。
研究者表示,这些进展凸显了增强硬皮病PAH发病风险意识和早期状况识别的重要性,并且因为诊断和管理的细节比较复杂,这些进展也凸显了早期转诊到PAH专家的重要性,“治疗始终是越早越好。
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