起死回生!罕见病新药2期临床收获积极结果
2017-09-29 佚名 “药明康德”微信号
Zynerba Pharmaceuticals今日宣布了一项2期临床试验FAB-C的积极顶线结果。该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征(FXS)儿童和青少年患者,它成功抵达了主要终点,并显示出具有临床意义的改善。ZYN002曾在治疗难治性癫痫发作和骨关节炎的临床试验中失利,但此次在FXS患者中的成功,则让这款新药在研发中起死回生,让williamhill asia 看到了其顺利上市,造福患者的希望。
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罕见病也有投钱研制的得点赞
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脆性X综合征属于一种自闭症谱系障碍.影响了1/4000的男性和1/8000的女性.这是男性中最常见的遗传智力障碍.也是女性智力障碍的重要原因.这种药物的研发非常有价值
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