Oncotarget：肿瘤"小杀器"，保护RNAi免受降解的阳离子液晶纳米粒子CLCN
2017-08-28 Emma MedSci原创
研究人员开发了一种新型的阳离子液晶纳米粒子（CLCN），其是一种独特和先进的递送系统，能够保护RNAi免受降解，有效地在体外和体内递送合成的siRNA和miRNA。
基于RNA干扰（RNAi）的治疗剂可以用来沉默靶向病理基因的表达，在相关研究中siRNA和miRNA抑制剂能够发挥这一作用，但是仍有许多问题存在，如半衰期短、细胞摄取量低以及小RNA的非特异性分布，因此仍需要进一步开发应用方式以促进RNAi的使用。
发表于Oncotarget的一篇文章中，研究人员开发了一种新型的阳离子液晶纳米粒子（CLCN），其是一种独特和先进的递送系统，能够保护RNAi免受降解，有效地在体外和体内递送合成的siRNA和miRNA。
研究人员通过使用高速匀浆制备CLCN，并在无核酸酶的水中与合成的siRNA或miRNA分子组装以产生CLCN/siRNA或miRNA复合物。表面带正电荷的、均质稳定的CLCNs和CLCN-siRNA复合物的直径约为100nm。CLCN是无毒的，并且通过细胞内吞作用被人类细胞吸收。在转染24小时后，用CLCNs /抗-GFP复合物处理的瞬时转染的肺癌H1299细胞中检测到基因表达的显着抑制。生物分布分析显示，全身给药24小时后，CLCNs和CLCNs-RNAi复合物成功递送到各种器官，并进入到小鼠皮下人肺癌H1299肿瘤异种移植物。
原始出处：
Gentile E, et al. Cationic liquid crystalline nanoparticles for the delivery of synthetic RNAi-based therapeutics. Oncotarget. 2017 Jul 18;8(29):48222-48239. doi: 10.18632/oncotarget.18421.
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