NMPA在2024年度有望批准上市的54种创新药

在刚刚过去的2023年，有超过50款创新药物在国内首次审批上市（不包括生物类似物，新适应症申请，以及复方产品）。展望2024年，又有哪些新药有望在中国获批上市呢？williamhill asia 小编通过资料汇总和总结，以下54种创新药物，有望大部分在2024年被NMPA批准上市，供广大临床医生事先知晓。

一、实体肿瘤领域

1、注射用芦比替定（Lurbinectedin）

机制：一种选择性的致癌基因转录抑制剂
适应症：小细胞肺癌（SCLC）
公司：绿叶制药
预期批准时间：2024年Q2

芦比替定是一种选择性的致癌基因转录抑制剂。该药最初由PharmaMar公司进行开发，绿叶制药拥有该药在中国的开发及商业化的独家权利。2023年3月，注射用芦比替定的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于以铂类为基础的化疗中或化疗后肿瘤进展的转移性SCLC成人患者的治疗。2023年12月，该药已在中国澳门地区获批上市。

2、瑞普替尼(Repotrectinib)

机制：ROS1/NTRK靶向抑制剂
适应症：ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌
公司：再鼎医药/百时美施贵宝
预期批准时间：2024年Q2

瑞普替尼（TPX-0005）是百时美施贵宝公司研发的一款ROS1和NTRK靶向抑制剂，再鼎医药拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发及商业化权。2023年5月，瑞普替尼的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。

2023 年 11 月，瑞普替尼获 FDA 批准用于治疗成人局部晚期或转移性 ROS1 阳性的非小细胞肺癌，此次获批基于一项开放标签、单组Ⅰ/Ⅱ期关键临床试验（TRIDENT-1），瑞普替尼实现了高 ORR 和持久缓解：

3、索米妥昔单抗（Mirvetuximab Soravtansine）

作用机制：FRα靶向ADC
适应症：上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌
公司：华东医药/ImmunoGen公司
预期批准时间：2024年Q4

索米妥昔单抗为华东医药全资子公司中美华东与ImmunoGen公司合作开发的一款针对FRα靶点的创新ADC，中美华东拥有该产品在大中华区的独家临床开发及商业化权益。2023年7月，索米妥昔单抗注射液的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过1-3种系统治疗的叶酸受体α（FRα）阳性的铂类耐药的上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成年患者。但由于可能带来的严重眼毒性风险，FDA对给予黑框警告。2023年10月其上市申请被CDE受理，并被纳入优先审评目录。

4、依沃西单抗(Ivonescimab,AK112)

作用机制：PD-1/VEGF双抗
适应症：非小细胞肺癌
公司：康方生物
预期批准时间：2024年Q3

依沃西单抗（AK112/SMT112）是康方生物研发的一款PD-1/VEGF双特异性抗体。2023年8月，依沃西单抗递交的新药上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：联合培美曲塞和卡铂用于经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的EGFR突变的局部晚期或转移性非鳞NSCLC的治疗。2023年8月被CDE受理，并获得优先审评资格。

 AK112-201 的数据，在纳入统计的 72 名非鳞状非小细胞肺癌患者中，ORR 达到 55%，DCR 为 100%，9 个月 PFS 和 OS 率分别达到 61% 和 81%。此前，Summit Therapeutics 以总交易额 50 亿美金（5 亿美金首付款）合作方案，获得依沃西单抗在美国、欧洲、日本的开发和商业权益，加速了依沃西单抗的全球化开发和商业化进程。

5、福泽雷塞(Fulzerasib)

机制：KRAS G12C抑制剂
适应症：用于治疗至少接受过一种系统性治疗的 KRAS G12C 突变型的晚期非小细胞肺癌
公司：信达生物/劲方医药
预期批准时间：2024年Q4

福泽雷塞片是一款高效口服新分子实体化合物，也是中国首个递交上市申请的KRAS G12C抑制剂。信达生物已经与劲方医药达成全球独家授权协议，作为独家合作伙伴获得该产品在中国的开发和商业化权利。2023年10月，福泽雷塞片上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗至少接受过一种系统性治疗的KRAS G12C突变型的晚期非小细胞肺癌。

6、注射用SKB264

作用机制：TROP2-ADC
适应症：三阴性乳腺癌
公司：科伦博泰

SKB264是由科伦博泰研发的一款靶向TROP2的创新抗体偶联药物（ADC）。2023年11月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于既往至少接受过2种系统治疗（其中至少1种治疗针对晚期或转移性阶段）的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者。

7、泰莱替尼胶囊（taletrectinib）

机制：ROS1酪氨酸激酶抑制剂
适应症：非小细胞肺癌  
公司：葆元医药/信达生物

泰莱替尼胶囊（taletrectinib）是一款新型下一代ROS1酪氨酸激酶抑制剂，由葆元医药和信达生物在中国共同开发和商业化。2023年11月，CDE将泰莱替尼胶囊的上市申请纳入优先审评， 拟用于经ROS1-TKI治疗失败的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。

8、维恩妥尤单抗（Enfortumab vedotin）

机制：靶向nectin-4的抗体偶联药物
适应症：尿路上皮癌  
公司：安斯泰来/信达生物
预期批准时间：2024年Q1

这是一种靶向nectin-4的抗体偶联药物，2018年3月获FDA突破性疗法认定，2019年12月在美国通过加速审批上市。2023年3月，维恩妥尤单抗在中国递交上市申请。

9、埃万妥单抗（amivantamab）

机制：c-Met/EGFR双特异性抗体
适应症：非小细胞肺癌
公司：强生
预期批准时间：2024年Q4

c-Met/EGFR双特异性抗体，2021年5月获FDA加速批准用于非小细胞肺癌成年患者。并于2023年10月向NMPA提交了上市申请。

10、佐妥昔单抗（Zolbetuximab）

机制：靶向Claudin-18.2的IgG1抗体
适应症：胃癌、胃食管交界处癌、胰腺癌
公司：安斯泰来
预期批准时间：2024年Q3

靶向Claudin-18.2的IgG1抗体，自2023年6月以来已分别在日本、美国、欧洲和中国递交上市申请，并被FDA授予优先审评资格。2023年8月CDE受理其上市申请，目前处于排队待审状态。

此次中国上市申请主要基于两项 III 期 GLOW（NCT03653507）  和 SPOTLIGHT（NCT03504397）研究。这两项研究均为国际多中心试验，临床试验方案不同，GLOW 研究旨在联合  CAPOX（卡培他滨  +  奥沙利铂），SPOTLIGHT 研究旨在联合 mFOLFOX6（奥沙利铂  +  亚叶酸  +  氟尿嘧啶），均已达到主要研究终点，其中 GLOW 研究，治疗组 mPFS 为 8.21 个月，安慰剂组  mPFS 为 6.80 个月；SPOTLIGHT 研究，治疗组 mPFS 为 10.61 个月，安慰剂组为 8.67 个月。

11、卡帕塞替尼（Capivasertib）

机制：Akt抑制剂
适应症：乳腺癌
公司：阿斯利康 
预期批准时间：2024年Q4

一款Akt抑制剂，2023年11月获FDA批准，已于同年10月向NMPA提交上市申请，目前处于排队待审状态。

12、他拉唑帕尼（talazoparib）

作用机制：PARP抑制剂
适应症：肿瘤
公司：辉瑞
预期批准时间：2024年Q2

他拉唑帕尼（talazoparib）是一种聚ADP-核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可以阻断PARP酶活性，并在DNA损伤部位捕获PARP，从而减少癌细胞生长，诱导癌细胞死亡。该药物于2018年获得FDA批准用于治疗患有有害或疑似有害生殖系乳腺癌易感基因（BRCA）突变（gBRCAm）人表皮生长因子受体2（HER2）阴性局部晚期或转移性乳腺癌的成人患者。除此以外，该药物还在开发用于移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC），及其他与靶向疗法联合用于各种实体肿瘤。根据一项他拉唑帕利与恩扎卢胺联合治疗DNA损伤修复（DDR）基因突变转mCSPC男性患者的国际多中心（含中国）3期随机研究显示，在携带DDR缺陷的mCSPC受试者中，在延长经研究者评估的rPFS方面，他拉唑帕利和恩扎卢胺联合治疗优于安慰剂和恩扎卢胺联合治疗。

13、卡马替尼（Capmatinib）

作用机制：c-Met抑制剂
适应症：非小细胞肺癌
公司：诺华
预期批准时间：2024年Q2

卡马替尼（Capmatinib）是一种强效、口服、选择性、ATP竞争性的c-Met激酶抑制剂，对c-Met具有高度选择性，能有效抑制c-Met依赖性肿瘤细胞的增殖和迁移，并能有效诱导细胞凋亡，并具有抗肿瘤活性。该药物已先后获批在美国、日本、中国香港、瑞士、巴西、新加坡等国家和地区上市，并作为肺癌国际威廉亚洲博彩公司 优先推荐用于METex14外显子跳突非小细胞肺癌全线治疗。在评估卡马替尼（Capmatinib）在MET异常晚期非小细胞肺癌患者中的疗效和安全性的GEOMETRY mono-1研究公布了多项研究数据：卡马替尼对于初治患者总有效率（ORR）达65.6%，既往接受过治疗患者ORR达51.6%；在治疗METex14跳跃突变晚期非小细胞肺癌初治和经治患者的有效率分别为66.7%和44%，中位总生存时间（OS）为20.8个月和13.6个月。

14、Trastuzumab botidotin（A166）

作用机制：HER2 ADC类药物
适应症：HER2 阳性不可切除的局部晚期、复发或转移性乳腺癌
公司：科伦博泰
预期批准时间：2024年Q3

2023 年 5 月 11 日，A166 上市申请获 NMPA 受理，是科伦博泰首个递交上市申请的 ADC 药物，拟用于治疗既往经二线及以上抗 HER2 治疗失败的 HER2 阳性不可切除的局部晚期、复发或转移性乳腺癌患者，预计获批时间 2024 年 Q3。

临床研究（CTR20181301）显示，针对 HER2 阳性乳腺癌，A166 具有相对更出色的初步疗效（非头对头比较），ORR 为 73.9%，而且该研究中有 20.7% 的患者既往接受过 HER2 ADCs 药物治疗，未来有可能解决  ADCs 药物耐药的问题。

15、安奈克替尼（Unecritinib）

作用机制：ROS1/ALK/c-Met 小分子抑制剂
适应症：ROS1 阳性的非小细胞肺癌
公司：正大天晴
预期批准时间：2024年Q3

2022 年 6 月 23 日，安奈克替尼（Unecritinib）的首个上市申请获受理，拟用于 ROS1 阳性的非小细胞肺癌的患者。

安奈克替尼是一种酪氨酸激酶 ROS1/ALK/c-Met 小分子抑制剂，可选择性地抑制 ROS1 阳性、ALK 阳性和 c-Met 肿瘤细胞的体外增殖，诱导细胞周期阻滞在 G1 期，并诱导其凋亡，最终起到有效的抗肿瘤作用，改善非小细胞肺癌患者的生存预后。

在一项  I/II  期针对 ROS1  阳性晚期非小细胞肺癌患者的疗效、安全性和药代动力学试验中，安奈克替尼对于未使用 ROS1 抑制剂的  ROS1 阳性晚期  NSCLC 患者（特别是基线时患有脑转移的患者）有效且安全，ORR 为 80.2%，PFS 为 53.8%，mPFS 达到 16.5 个月。

16、依奉阿克（Envonalkib）

作用机制： ALK 和 MET 受体酪氨酸激酶 小分子抑制剂
适应症：ALK 阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌
公司：正大天晴/赛林泰
预期批准时间：2024年Q3

依奉阿克是一种酪氨酸激酶受体抑制剂，对 ALK 和 MET 受体酪氨酸激酶均具有明显的抑制作用。

2022 年 5 月 20 日，依奉阿克（Envonalkib）的首个 NDA 获 CDE 受理。此次申请上市的适应症为 ALK 阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。

在 ESMO ASIA 2022，公布了依奉阿克对比克唑替尼一线治疗 ALK 阳性晚期非小细胞肺癌多中心、随机对照的 Ⅲ 期临床研究（NCT04009317）的关键临床结果。截至 2021 年 10 月 14 日，经 IRC 评估，依奉阿克的 mPFS 明显长于克唑替尼（NE vs 11.89 个月，HR = 0.46（P＜0.0001）)；经依奉阿克治疗的患者 ORR 达到 81.68%。在所有关键亚组分析中，依奉阿克均体现出了优势。结果表明，在两组受试者中，总体 TRAE 发生率基本相当，安全性评估中未显示新的安全性信号。

二、血液肿瘤与血液病领域

1、泊那替尼片（Ponatinib）

作用机制：Bcr-Abl抑制剂
适应症：慢性髓性白血病、白血病等
公司：武田/大冢制药

泊那替尼片（ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，由大冢制药（Otsuka）和武田共同开发。2023年4月，泊那替尼片的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症包括：1）对既往用药耐药或不耐受的慢性髓性白血病（CML）；2）复发或难治性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）；3）T315I阳性CML或T315I阳性Ph+ALL。

泊那替尼（Ponatinib）是一款第三代Bcr-Abl激酶抑制剂，能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型；该药物对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。Ponatinib最初由Ariad研发；2014年12月，大冢制药与Ariad公司达成合作，获得了在日本、中国、韩国等亚洲国家共同开发和商业化泊那替尼的权利；2017年初，武田通过收购Ariad公司获得了ponatinib的开发权。

研究显示，泊那替尼对伴TKI耐药和（或）Bcr-AblT315I突变的各分期CML及Ph+ALL患者均具有长期疗效；对于慢性期CML患者，主要细胞遗传学缓解（MCyR）率可达55%，且使其82%患者维持至5年随访终点；5年无进展生存期（PFS）率和总生存（OS）率分别高达53%和73%。在32例Ph+ALL患者中，13例（41%）患者达MaHR，并维持缓解时间为3.2月；MCyR率、完全细胞遗传学缓解（CCyR）率分别为47%及38%；中位PFS为3.0月，3年OS率为12%。在安全性上，最常见不良事件（AEs）为皮疹、血小板减少、腹痛等，大部分可控。

2、TQ-B3525片

作用机制：PI3Kδ/α 双重抑制剂
适应症：滤泡性淋巴瘤
公司：正大天晴

TQ-B3525是正大天晴开发的一款高选择性的新型磷脂酰肌醇3-激酶δ/α（PI3Kδ/α）双重抑制剂。2023年5月，CDE将TQ-B3525片的上市申请纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。

3、注射用泰朗妥昔单抗

作用机制：靶向CD19的ADC
适应症：大B细胞淋巴瘤
公司：ADC Therapeutics/瓴路药业
预期批准时间：2024年Q3

泰朗妥昔单抗是一款靶向CD19的抗体偶联药物（ADC），瓴路药业与ADC Therapeutics成立的合资公司瓴路爱迪思拥有该药在大中华区和新加坡的权益。2023年6月，泰朗妥昔单抗的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：治疗二线或多线系统治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。2021年4月在美国上市。2023年7月，泰朗妥昔单抗在中国申报上市，目前已被纳入优先审评程序。

FDA批准基于 LOTIS-2（NCT03589469）研究的数据，ORR  达 48.3%。本次中国上市申请基于 II 期单臂注册临床试验 OL-ADCT-402-001（CTR20211724），该试验旨在评估泰朗妥昔单抗单药治疗复发/难治弥漫大 B 细胞淋巴瘤中国患者的有效性和安全性，2023 年 4 月 12 日，瓴路爱迪思宣布该项临床试验达到主要研究目的。

4、注射用双利司他

作用机制：PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药
适应症：弥漫性大B细胞淋巴瘤
公司：必贝特医药

双利司他是必贝特医药开发的一款PI3K/HDAC双靶点抗肿瘤新药。2023年7月，注射用双利司他的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过至少两种系统治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成人患者。

5、泽沃基奥仑赛注射液

作用机制：靶向BCMA的CAR-T产品
适应症：多发性骨髓瘤
公司：科济药业

泽沃基奥仑赛注射液（CT053）是科济药业研发的一种全人源BCMA靶向自体CAR-T细胞候选产品。2022年10月，泽沃基奥仑赛注射液的上市申请被CDE纳入优先审评，适用于既往接受过至少一种免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂治疗失败的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。

6、西达基奥仑赛注射液

作用机制：BCMA靶向CAR-T疗法
适应症：多发性骨髓瘤
公司：传奇生物/强生

西达基奥仑赛（cilta-cel）是强生旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）和传奇生物合作开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法。2023年1月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

7、特立妥单抗注射液

作用机制：anti-CD3/BCMA双特异性抗体
适应症：多发性骨髓瘤
公司：强生
预期批准时间：2024年Q3

特立妥单抗（teclistamab）是强生创新制药开发的一款靶向BCMA和CD3的双特异性抗体疗法。2023年8月，CDE将特立妥单抗注射液的上市申请纳入优先审评，拟定适应症为：单药治疗用于既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体）的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2023年8月向NMPA提交上市申请并获得了优先审评资格。

其获批是基于I/II期MajesTEC-1试验的研究结果，该研究评估了Teclistamab在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。试验结果显示，客观缓解率（ORR）达到63%。值得注意的是，28.2%的患者获得完全缓解（CR）以上的应答。29.1%的患者获得很好的部分缓解或更好缓解(≥VGPR)，4.5%的患者获得PR。首次缓解的中位时间为1.2个月。在中位随访时间为7.4个月时，估计的6个月缓解持续率（DOR）为90.6%，9个月DOR率为66.5%。

8、戈利昔替尼

作用机制：JAK1抑制剂
适应症：外周T细胞淋巴瘤
公司：迪哲医药
预期批准时间：2024年Q4

戈利昔替尼是迪哲医药开发的一款新一代口服、高选择性JAK1抑制剂，对治疗多种血液肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病都有潜在疗效。2023年8月，CDE将戈利昔替尼胶囊的上市申请纳入优先审评，针对适应症为：既往至少接受过一次标准治疗的r/r PTCL成人患者。2023年9月被CDE正式纳入优先审评程序，目前处于排队待审状态。

9、匹妥布替尼片（pirtobrutinib）

作用机制：BTK抑制剂
适应症：套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤
公司：礼来
预期批准时间：2024年Q4

匹妥布替尼片（pirtobrutinib）是礼来（Eli Lilly and Company）开发的一款非共价、具高度选择性的BTK抑制剂。

礼来正在对Pirtobrutinib进行多项全球3期临床研究，包括治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）和套细胞淋巴瘤（MCL）患者。相较于伊布替尼，匹妥布替尼对BTK的选择性更高，且不依赖481位半胱氨酸（Cys481）结合位点，有望解决Cys481位点突变引起的耐药性问题。基于 I/II 期 BRUIN 研究的积极结果，匹妥布替尼获  FDA 加速批准上市，用于治疗既往接受过至少二线系统治疗（包括 BTK 抑制剂）的复发或难治性  MCL 成人患者，成为全球第一款上市的非共价可逆 BTK 抑制剂，对野生型和 C481S 耐药突变型  BTK 均有抑制作用，可解决临床中现有 BTK 抑制剂耐药患者的需求。

2023年10月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。2023年1月获FDA批准上市，同年12月向NMPA提交上市申请，并获得了优先审评资格。

10、莫妥珠单抗注射液（mosunetuzumab）

作用机制：CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体
适应症：滤泡性淋巴瘤
公司：罗氏

莫妥珠单抗注射液（mosunetuzumab）是罗氏开发的一款CD20/CD3 T细胞衔接双特异性抗体，代表着一种无化疗、现货型新免疫治疗选择。2023年11月，该产品上市申请被CDE纳入优先审评，适用于治疗既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

Mosunetuzumab的上市批准基于一项2期GO29781研究，用以评估mosunetuzumab在复发性或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的疗效和安全性。研究显示，mosunetuzumab治疗多线经治的R/R FL患者的ORR为78%，且在2年多的中位随访中，大部分患者疗效能够得到保持；其单药一线治疗老年、身体状态较差的DLBCL患者最佳ORR和CR率分别达到56%和43%，药物耐受性良好。2023年12月，该药物的的BLA获CDE受理。

11、注射用susoctocog alfa

作用机制：重组抗血友病因子 
适应症：获得性血友病A
公司：武田

注射用susoctocog alfa是武田（Takeda）研发的一款重组抗血友病因子（猪序列），是重组DNA衍生的抗血友病因子，它可以替代人凝血因子Ⅷ发挥明显的止血作用。2022年6月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。

12、注射用vonicog alfa

作用机制：重组血管性血友病因子
适应症：血管性血友病
公司：武田

注射用vonicog alfa是武田研发的一款重组血管性血友病因子。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，针对适应症为：用于诊断为血管性血友病的成人患者，包括按需治疗和出血事件的控制，以及围手术期出血管理。

13、注射用培图罗凝血素α（Turoctocog alfa pegol）

作用机制：长效重组凝血因子VIII
适应症：成人和儿童A型血友病
公司：诺和诺德
预期批准时间：2024年Q3

注射用培图罗凝血素α（turoctocog alfa pegol）是诺和诺德（Novo Nordisk）开发的一款长效重组凝血因子VIII（FVIII），其经聚乙二醇（PEG）修饰后，半衰期得到显著延长。2023年9月，CDE将该产品的上市申请纳入优先审评，拟用于成人和儿童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者。

三、神经、精神领域

1、仑卡奈单抗（lecanemab）

作用机制：抗淀粉样蛋白原纤维抗体
适应症：阿尔茨海默病
公司：卫材/渤健
预期批准时间：2024年Q1

仑卡奈单抗（lecanemab）是一款抗淀粉样蛋白（Aβ）原纤维抗体，其全球开发和监管提交由卫材（Eisai）主导，而产品则由卫材和渤健（Biogen）共同商业化和推广。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟定适应症为早期阿尔茨海默病（AD），即确认淀粉样蛋白病理的AD源性轻度认知功能障碍（MCI）和轻度AD痴呆。

在一项多中心、双盲、3期Clarity AD研究中，仑卡奈单抗组和安慰剂组治疗18个月后，主要终点CDR-SB较基线的平均变化分别为1.21和1.66分。仑卡奈单抗治疗18个月较安慰剂显著降低整体认知与功能量表评分0.45分，降幅达27%。最早从治疗6个月起，CDR-SB差异的绝对值就存在显著差异 ，且在随后每3个月一次的测评中，这一绝对值的差异逐渐增加。另外，治疗组在所有关键次要终点也显示出显著统计学差异。在安全性上，最常见的不良事件（＞10%）是输注反应、ARIA-H、ARIA-E、头痛以及跌倒，总体符合预期范围。2022年12月，该药物的BLA获CDE受理。

2、donanemab

作用机制：靶向pGlu3-Aβ的抗体
适应症：早期阿尔茨海默病
公司：礼来
预期批准时间：2024年Q4

Donanemab是礼来公司开发的一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体， 它能够与阿尔茨海默病患者大脑中淀粉样蛋白沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白沉积的清除。2023年11月，donanemab注射液的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗早期阿尔茨海默病。

III期试验显示，相比渤健的aducanumab，donanemab清除Aβ 蛋白的速度更快。在用药6 个月，达到Aβ 蛋白清除（<24.1 centiloids）的患者在donanemab 组为37.9%，而在aducanumab组为1.6% （p≤0.001）。说明donanemab 在Aβ 蛋白清除候选药物中有一定的优势。2023年第二季度，礼来再次提交了Donanemab的新药上市申请（BLA），用于治疗阿尔茨海默病。

3、瑞美吉泮

作用机制：小分子CGRP受体拮抗剂
适应症：偏头痛
公司：辉瑞
预期批准时间：2024年Q1

瑞美吉泮（Rimegepant）是一种小分子CGRP受体拮抗剂，通过CGRP配体与受体的结合阻断CGRP诱导的神经源性血管舒张，使扩张的颅内动脉恢复正常；停止CGRP诱导的神经源性感染的级联反应（导致外周和中枢致敏）；抑制疼痛信号从三叉神经传递到三叉神经尾核的中枢神经传递。根据《柳叶刀》发表的一项临床数据，使用瑞美吉泮后患者的头痛显著缓解，相关症状也得到了显著改善；此外，瑞美吉泮能够持续降低每周偏头痛的发作频率。瑞美吉泮是全球首个且唯一一个可同时用于偏头痛急性治疗及预防性治疗的创新药。

瑞美吉泮于2020年2月在美国上市。2022年4月，瑞美吉泮在欧洲上市。2022年9月该药在中国申请上市，目前处于补充资料待审评阶段。

4、加奈索酮口服混悬剂

作用机制：GABAA受体靶向阳性别构调节剂
适应症：癫痫
公司：元羿生物

加奈索酮口服混悬剂（ganaxolone）是Marinus公司研发的一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，元羿生物拥有该药在大中华区开发和商业化的独家权利。2023年9月， 该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症（CDD）患者癫痫发作。

5、美洛加巴林（Mirogabalin）

作用机制：选择性α2δ-1配体
适应症：中枢神经病理性疼痛
公司：第一三共
预计批准时间：2024年Q2

美洛加巴林（Mirogabalin）是第一三共研发，通过抑制参与疼痛的神经末梢中神经递质释放的增加，从而发挥镇痛作用。该药物于2019年1月在日本获得了周围神经性疼痛适应症的批准，于2022年3月获得了神经性疼痛适应症的批准。2023年1月，CDE受理苯磺酸美洛加巴林片的上市申请，用于糖尿病性周围神经病理性疼痛（DPNP）的治疗。在亚洲（日本、韩国、中国台湾地区）274例脊髓损伤后中枢神经病理性疼痛患者中开展的3期研究显示，与安慰剂相比，mirogabalin显著改善了患者从基线检查至服药治疗第14周的平均每日疼痛评分，临床中没有观察到额外的安全问题。

6、布瑞哌唑（Brexpiprazole）

作用机制：多巴胺/ 5-HT受体拮抗剂/激动剂
适应症：精神分裂症
公司：大冢
预计批准时间：2024年Q2

布瑞哌唑（Brexpiprazole）由大冢制药和灵北共同开发，是血清素受体5-HT1A和多巴胺受体D2和D3的部分激动剂，同时还是血清素受体5-HT2A和5-HT2B，以及肾上腺素受体α-1和α-2的部分拮抗剂。与它的前身药物aripiprazole相比，brexpiprazole 对多巴胺受体具有更多的阻断作用以及更少的激动作用，这可能会降低其导致激越和烦躁的风险。具体来说，aripiprazole对多巴胺D2 受体具有 60%以上的固有激动效率，brexpiprazole 则只有约 45%。部分激动剂与内源性多巴胺（属于完全激动剂）竞争时，能起到阻断多巴胺下游信号通路的效果。

该药物目前已获批用于精神分裂症和阿尔茨海默症激越。3期临床研究数据显示，布瑞哌唑用于精神分裂症成人患者的治疗表现出统计学意义的显著疗效，与安慰剂相比可显著减少精神分裂症症状的发生。

7、沙芬酰胺（safinamide）

作用机制：选择性MAO-B抑制剂
适应症：帕金森病
公司：Zambon
预计批准时间：2024年Q2

沙芬酰胺（safinamide）选择性和可逆性单胺氧化酶B（MAO-B）抑制和阻断电压依赖性钠通道，从而调节异常的谷氨酸盐释放。此外，MAO-B会降解多巴胺，而多巴胺能够在脑区传递信号，对于流畅的自主运动非常重要。因此，沙芬酰胺有望能避免多巴胺被MAO-B降解，从而缓解帕金森病患者在“关闭”期的运动能力下降。该药物已经于2017年获得美国FDA批准，成为十余年来首个在美国获批用于治疗帕金森病的新化学实体。临床试验已经证明，沙芬酰胺能在短期内控制帕金森病患者的运动症状和运动并发症，并可将疗效维持2年。2022年5月，沙芬酰胺片的5.1类新药在中国递交上市申请并获得受理。

四、心血管、内分泌代谢治疗领域

1、玛伐凯泰（mavacamten）

作用机制：心肌肌球蛋白抑制剂
适应症：梗阻性肥厚型心肌病
公司：百时美施贵宝

玛伐凯泰是百时美施贵宝研发的一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的潜在病理生理学。2023年2月，该产品的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗有症状的oHCM成人患者。

2、替尔泊肽

作用机制：GIP和GLP-1双靶点受体激动剂
适应症：肥胖和超重
公司：礼来
预计批准时间：2024年Q2

一款GIP和GLP-1双靶点受体激动剂，于2022年5月在美国获批用于II型糖尿病。2022年9月替尔泊肽在中国递交II型糖尿病适应症的上市申请，2023年8月在中国递交肥胖适应症的上市申请。

2022年5月，该药物已获FDA批准作为2型糖尿病的辅助疗法。2022年9月，替尔泊肽在国内申请上市，该上市申请基于在肥胖或超重成人患者III期SURMOUNT-CN研究取得的积极结果，显示研究达到主要终点和所有关键次要终点，且未出现新的安全性信号。

3、依柯胰岛素

作用机制：胰岛素类似物
适应症：I/II型糖尿病
公司：诺和诺德
预计批准时间：2024年Q2

依柯胰岛素（icodec）是一种长效基础胰岛素类似物，该药在设计时降低了对胰岛素受体的亲和力，同时引入脂肪酰基修饰，从而获得了长达196小时的半衰期。注射后，icodec能够与白蛋白紧密、可逆结合，行成“循环存储库”，从而可以持续、稳定地释放胰岛素，满足患者一整周的基础胰岛素需求。2023年5月，诺和诺德递交了依柯胰岛素注射液的上市申请，拟用于一周一次皮下注射治疗1型与2型糖尿病患者；该NDA的提交是基于ONWARDS临床试验，该试验由6项全球3a期临床试验组成，涉及4000多名成人1型或2型糖尿病患者。

4、磷酸奥西卓司他薄膜衣片

作用机制：口服皮质醇合成抑制剂
适应症：内源性皮质醇增多症
公司：锐康迪医药

磷酸奥西卓司他薄膜衣片（LCI699）是一种新型口服皮质醇合成抑制剂。2019年，Recordati公司从诺华（Novartis）收购了磷酸奥西卓司他薄膜衣片的全球开发和推广权益。2023年10月， Recordati集团中国全资子公司锐康迪医药申报的磷酸奥西卓司他薄膜衣片被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人内源性库欣综合征（又称：内源性皮质醇增多症）。

5、依伏卡塞

作用机制：钙敏感受体激动剂
适应症：甲状旁腺功能亢进
公司：协和麒麟
预期批准时间：2024年Q2

依伏卡塞（evocalcet）属于一种新型拟钙剂，不仅可以有效降低甲状旁腺激素、血钙及FGF23，并通过抑制骨溶出来降低血磷；同时，它在药物的生物利用度上有了明显的改善，并大大减低了胃肠道副作用及与其它药物的相互作用。该药物已于2018年在日本上市，用于继发性甲状旁腺功能亢进症。2022年8月，依伏卡塞片的上市申请已获CDE受理。一项在日本开展的单中心纵向研究结果表明，evocalcet可显著降低腹透继发性甲状旁腺功能亢进症患者的全段甲状旁腺素（iPTH）水平，受试者第16周iPTH较基线显著降低（346pg/ml vs 258pg/ml），并保持至32周；同时，试验中患者胃肠道不良反应显著降低。

五、风湿免疫领域

1、司普奇拜单抗注射液

作用机制：IL-4Rα单抗
适应症：特应性皮炎
公司：康诺亚

司普奇拜单抗是一款针对白介素4受体α亚基（IL-4Rα）的高效、人源化单克隆抗体。2023年11月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟开发用于治疗外用药控制不佳或不适合外用药治疗的成人中重度特应性皮炎。

2、奥瑞利珠单抗(Ocrelizumab)

作用机制：CD20 IgG1抗体
适应症：多发性硬化症
公司：罗氏
预期批准时间：2024年Q3

一种重组人源化anti-CD20 IgG1抗体，已于美国和欧洲获批上市，用于多发性硬化症领域。2023年7月，奥瑞利珠单抗在中国的上市申请获受理，目前处于排队待审状态。

奥瑞利珠单抗是一款抗  CD20  单抗，2017  年获  FDA  批准上市，用于治疗复发型和原发进展型多发性硬化症的治疗。由于在  MS  领域突出的临床表现，上市第二年就实现快速放量，而后每年销售额也保持高速增长，2022 年全年销售额达到 63.3 亿美金，成为了罗氏最畅销的药物之一。

3、比吉利珠单抗（Bimekizumab）

作用机制：IL-17A和IL-17F
适应症：中重度斑块状银屑病
公司：优时比
预期批准时间：2024年Q2

一款新型人源化IL-17A和IL-17F IgG1单抗。自2021年8月以来，比吉利珠单抗已分别在欧洲、日本和美国上市，用于银屑病、强直性脊柱炎、银屑病关节炎等自身免疫性疾病领域。2023年4月在中国申请上市，目前处于排队待审状态。

该药物曾在国外获批用于成人活动性银屑病关节炎（PsA）、活动性中轴型脊柱关节炎（axSpA）、斑块状银屑病等，在中国递交上市申请主要用于成人活动性银屑病关节炎（PsA）、活动性中轴型脊柱关节炎（axSpA）。此前，PsA适应症的获批是基于III期BE OPTIMAL研究和BE COMPLETE研究的积极结果。两项研究均达到了主要终点和所有次要终点，在关节和皮肤症状的临床相关改善方面均优于安慰剂，并且对未接受过生物制剂治疗和TNF抑制剂反应不足者 (TNFi-IR) 这两个人群同样有效。axSpA适应症的获批是基于非放射学中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）的III期BE MOBILE 1研究和axSpA的III期BE MOBILE 2研究的积极结果，两项研究均达到主要终点和所有次要终点；与安慰剂相比，整个axSpA人群的体征和症状方面均显著改善。

4、利生奇珠单抗

作用机制：抗IL-23p19单抗
适应症：自身免疫性疾病
公司：艾伯维
预期批准时间：2024年Q4

利生奇珠单抗（risankizumab）是一款一款白介素-23(IL-23)抑制剂，用于治疗多种炎症性疾病，包括银屑病、克罗恩病、溃疡性结肠炎、特应性皮炎和银屑病关节炎。2022年6月，利生奇珠单抗用于治疗克罗恩病的适应症获FDA批准，首个获批治疗这一患者群体的专一靶向IL-23抑制剂。近日，在2023年欧洲抗风湿病联盟（EULAR）年会上，艾伯维公布了risankizumab在对传统合成DMARDs或生物制剂DMARDs应答不佳的银屑病关节炎（PsA）患者中的最新研究数据。结果显示：多数接受risankizumab治疗的PsA患者在第24周达到最小临床重要差异值（MCIDs），并且维持应答至第100周。2023年7月，利生奇珠单抗注射液的BLA获CDE受理。

六、呼吸、感染治疗领域

1、齐瑞索韦肠溶胶囊

作用机制：RSV融合蛋白小分子抑制剂
适应症：RSV引起的2岁及以下儿童呼吸道感染的治疗
公司：爱科百发
预期批准时间：2024年Q2

齐瑞索韦是爱科百发研发的一种呼吸道合胞病毒（RSV）融合蛋白小分子抑制剂。2022年11月，齐瑞索韦的新药上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于由RSV引起的2岁及以下儿童呼吸道感染的治疗。

2、注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装

作用机制：抗感染复方制剂
适应症：鲍曼不动杆菌感染
公司：再鼎医药

舒巴坦钠-度洛巴坦钠（SUL-DUR）是一款静脉输注型组合抗生素新药，由舒巴坦钠（一种静脉输注的β-内酰胺类抗生素）和度洛巴坦钠（一种新型广谱静脉输注的β-内酰胺酶抑制剂）组合而成。再鼎医药拥有在大中华区等多个国家和地区开发和商业化SUL-DUR的独家授权。2023年1月，CDE将SUL-DUR的新药上市申请纳入优先审评，拟用于治疗鲍曼不动杆菌（包括多重耐药和耐碳青霉烯类[CRAB]菌株）引起的感染。

3、尼塞维单抗（nirsevimab）

作用机制：靶向RSV融合蛋白的单剂次长效抗体
适应症：呼吸道合胞病毒（RSV）感染
公司：再鼎医药
预期批准时间：2024年Q1 （实际上2024年1月2日获批）

一款靶向RSV融合蛋白的单剂次长效抗体。2021年1月在中国被纳入突破性疗法， 2023年5月，NMPA授予尼塞维单抗优先审评资格。

该药物的获批是基于包括MELODY III期，II/III期和IIb期临床试验在内的研究结果。根据2022年3月发表在《新英格兰医学杂志》的数据，显示与单剂安慰剂组相比，Beyfortus用药150天后，在RSV流行季中因RSV感染所造成需医疗照护的下呼吸道感染发生率显著降低。ITT（意向治疗）群体混合数据显示，与安慰剂组（N=786）相比，Beyfortus组（N=1564）相对风险下降79.5%（避免产生如细支气管炎、肺炎等下呼吸道感染的风险）。在安全性上，与获批疗法Synagis拥有相似的安全性与耐受性，两组病患的治疗伴发不良反应（TEAE）与治疗伴发严重不良反应（TESAE）发生率类似。

4、来那帕韦

作用机制：HIV-1衣壳抑制剂
适应症：HIV感染
公司：吉利德
预期批准时间：2024年Q3

一款first in class的HIV-1衣壳抑制剂。2019 年 5 月，FDA 授予了来那帕韦与其他抗逆转录病毒药物联合治疗经治后产生多重耐药患者的 HIV-1 感染突破性疗法认定。给药方式可选择最长每6个月一次皮下注射或每周一次口服。2023年9月，来那帕韦注射剂及片剂均在中国申请上市。

5、TNM002注射液

作用机制：重组抗破伤风毒素天然全人源单抗
适应症：破伤风
公司：泰诺麦博

TNM002注射液是泰诺麦博开发的重组抗破伤风毒素天然全人源单抗药物。2023年11月，TNM002的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于成人破伤风紧急预防。

七、罕见病领域

1、珂罗利单抗（Crovalimab）

作用机制：C5单抗
适应症：阵发性睡眠性血红蛋白尿症
公司：罗氏
预期批准时间：2024年Q3

珂罗利单抗（Crovalimab）通过连续单克隆抗体回收技术（Smart-Ig）工程化改造得到的一种新型可循环、靶向补体C5的单克隆抗体，相比于传统的C5抗体，中和C5的时间更长；此外，珂罗利单抗的结合位点与现有C5疗法不同，可为携带R885H突变的PNH患者提供新的治疗选择。2022年8月，公司基于一项在中国PNH患者开展的III期研究（COMMODORE 3），在中国提交该产品的上市申请并获优先审评。

2023年9月，crovalimab的生物制品许可申请(BLA)获FDA受理，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。该申报是基于两项III期研究（COMMODORE 1和COMMODORE 2）的积极结果。COMMODORE 1是一项多中心、随机、开放标签、阳性对照的III期临床试验，评估了珂罗利单抗替代依库珠单抗或ravulizumab治疗的安全性。COMMODORE 2是一项多中心、随机、开放标签、阳性对照的III期临床试验，评估了珂罗利单抗（每4周1次，皮下注射）对比依库珠单抗（每2周1次，静脉注射）治疗未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者的疗效和安全性。结果显示，在COMMODORE 1研究中，患者从接受依库珠单抗或ravulizumab治疗转为接受珂罗利单抗治疗后有所获益且风险较低；在COMMODORE 2研究中，珂罗利单抗非劣效于依库珠单抗。

2、注射用利纳西普（暂定）（Rilonacept）

作用机制：IL-1抑制剂 
适应症：冷吡啉相关周期性综合征（CAPS）
公司：华东医药

注射用利纳西普是一款IL-1抑制剂，华东医药全资子公司中美华东拥有该产品在中国、韩国、澳大利亚、新西兰、印度等24个亚太国家和地区（不含日本）的独家许可，包括开发、注册及商业化权益。2023年1月，该产品的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人和12岁及以上青少年CAPS，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、Muckle-Wells综合征。

3、伊普可泮（Iptacopan）

作用机制：补体途径因子B的抑制剂
适应症：成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症
公司：诺华
预期批准时间：2024年Q3

伊普可泮（iptacopan）是诺华（Novartis）研发的一款靶向补体旁路途径B因子的口服抑制剂，它作用于补体系统C5末端通路的上游，同时控制血管内溶血和血管外溶血。2023年6月，盐酸伊普可泮胶囊的上市申请被CDE纳入优先审评，拟用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者。2023年3月被中国正式纳入突破性疗法，6月在中国申请上市并以临床急需用药被纳入优先审评疗法。

该药物于近期获FDA批准作为首个口服单一疗法，用于治疗成人PNH。该获批是基于 III 期 APPLY-PNH 试验，该试验针对是先前接受过抗 C5 治疗但仍患有贫血（血红蛋白 < 10 g/dL）的患者，这些患者转而使用 Fabhalta；试验证明在不输注 RBC 的情况下，该药物在改善血红蛋白方面具有优越性。其中，在主要终点上：（1）第24周，接受Iptacopan治疗后血红蛋白水平较基线升高≥ 2 g/dl的患者比例显著高于接受C5标准治疗的对照组（P < 0.0001），且无需继续输血治疗（RBCT）。（2）第24周，接受Iptacopan治疗后血红蛋白水平持续≥ 12 g/dl的患者比例显著高于接受标准治疗的对照组（P < 0.0001），且无需继续RBCT。在次要终点上：（1）第24周，Iptacopan治疗组中无需RBCT的患者比例为60/62，而标准治疗组中的患者比例为14/35。（2）第24周，Iptacopan治疗组中无需RBCT的患者比例为60/62，而标准治疗组中的患者比例为14/35。在安全性上，无死亡病例，无严重荚膜细菌感染。

4、阿伐可泮

作用机制：C5aR抑制剂
适应症：ANCA相关性血管炎
公司：安进
预期批准时间：2024年Q2

阿伐可泮（Avacopan）是ChemoCentryx公司（已被安进收购）开发的一种新型口服小分子药物，通过阻断中性粒细胞表面补体过敏性毒素C5a受体（C5aR1）来选择性阻断其作用。这种与C5aR1的相互作用被证明是抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎（AAV）发病机制的核心，促进中性粒细胞的化学吸引和激活，最终导致内皮细胞损伤和炎症。该药物于2021年10月获美国FDA批准上市，是近十年首款获批的ANCA相关性血管炎新药，同时也是FDA批准的首款口服补体C5a受体抑制剂。

3期ADVOCATE临床试验显示，与安慰剂（C3HI评分升高）相比，Avacopan显现出较好的疗效，患者肾活检结果得到了改善（C3HI评分有所降低），然而其P值并未＜0.01；慢性疾病评分（0~10分）也显现出类似结果，两组在基线时评分差距不大（4.7 Vs. 4.2），而Avacopan组仅进展了0.8分，对照组则为1.6分；在次要终点方面，不论患者基线时eGFR是否＜60ml/min/1.73㎡，Avacopan组的平均eGFR值高于对照组，并呈上升趋势，然而P值依然未＜0.01；此外，Avacopan也改善了UPCR水平。在安全性方面，Avacopan和安慰剂组的不良事件发生率基本相等，两组严重不良事件的发生率均为11%，并且没有不良事件与药物相关。

当然，具体审批过程并非一路坦途，中间可能涉及到诸多问题，因此，上面审批时间也仅仅是预测时间。但无论如何，预计2024年，中国会审批超过50种创新药物。另外，上面所有创新药物中，还不包括疫苗、中成药、医疗器械等。