JAMA Neurol：儿童多发性硬化症的进展和复发活动特征

多发性硬化症（MS）是一种慢性中枢神经系统疾病，影响神经功能，导致多种神经症状。大约20%的MS患者在18岁之前发病，称为儿童发病的MS（POMS）。尽管POMS患者由于更强的修复能力而被认为在残疾方面有一定的保护作用，但关于这一群体的疾病进展和复发活动的具体情况尚不完全清楚。

本研究基于意大利MS登记处自2000年6月1日至2021年9月30日收集的前瞻性数据。研究评估了POMS与成人发病的MS（AOMS）和晚发病的MS（LOMS）患者在PIRA和RAW方面的发病率及相关因素。研究共评估了16,130名MS患者（中位年龄28.7岁；68.3%为女性）。

研究结果显示，与AOMS和LOMS患者相比，POMS患者残疾程度较低，疾病更活跃，接受DMT的时间更长。7176名患者（44.5%）出现了首次48周确认的PIRA：POMS中有558名患者（40.4%），AOMS中有6258名患者（44.3%），LOMS中有360名患者（56.8%）（P < .001）。与PIRA相关的因素包括较大的发病年龄（AOMS vs POMS HR, 1.42; LOMS vs POMS HR, 2.98; P < .001），较长的疾病持续时间（HR, 1.04; P < .001），以及较短的DMT暴露时间（HR, 0.69; P < .001）。PIRA的累积发病率在20岁时为1.3%，但在21至30岁之间迅速增加约7倍（9.0%），并在40至70岁的每个年龄十年内几乎翻倍（40岁时21.6%，50岁时39.0%，60岁时61.0%，70岁时78.7%）。RAW事件的累积发病率在20至60岁之间呈类似趋势（20岁时0.5%，30岁时3.5%，40岁时7.8%，50岁时14.4%，60岁时24.1%）；70岁时没有进一步增加（27.7%）。延迟开始DMT治疗与PIRA（HR, 1.16; P = .04）和RAW（HR, 1.75; P = .001）的更高风险相关。

估计达到第一个 PIRA 和 RAW 事件风险的多变量 Cox 比例风险回归模型参数

总之，本研究针对儿童发病的多发性硬化症（POMS）患者的疾病进展和复发活动进行了深入分析。研究发现，与成人发病和晚发病的MS患者相比，POMS患者在长达十年的随访期内出现独立于复发活动的进展（PIRA）的风险较低。此外，研究还强调了早期开始疾病修饰治疗（DMT）的重要性，因为无论发病年龄如何，DMT都与减少PIRA和复发相关恶化（RAW）的风险降低有关。

原始出处：

Multiple Sclerosis Progression and Relapse Activity in Children. JAMA Neurol. 2023 Nov 27:e234455. doi: 10.1001/jamaneurol.2023.4455. Epub ahead of print. PMID: 38010712; PMCID: PMC10682937.