诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者
2020-03-20 MedSci原创 MedSci原创
诺华制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
诺华制药株式会社（"诺华制药"）宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。并且患者必须对AAV9抗体升高不应答。
脊髓性肌萎缩症是由于功能性SMN基因缺乏所引起，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，会导致运动神经元快速且不可逆转的丧失，从而影响正常的肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。
Zolgensma是一种一次性的基因疗法，在单次静脉输注后，将SMN基因递送至患者细胞内，从而阻止了疾病进展。在日本，每年大约有15-20名SMA患者有资格接受治疗。
诺华制药公司总裁兼代表董事Kazunari Tsunaba表示：" SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，如果不治疗会导致90%以上的婴儿死亡或到2岁时需要永久通气。一次性输注的Zolgensma可能对这种威胁生命的疾病产生真正的变革性影响。"
START临床试验数据表明Zolgensma实现了该疾病治疗史上从未达到的存活率，以及在给药后一个月内运动功能的快速改善，包括无需支撑即可坐下的能力，这是未经治疗患者从未达到的里程碑。START长期随访中的患者现已达到5岁。
治疗后最常见的副作用是肝酶升高和呕吐。既往存在肝功能不全的患者可能处于较高的风险中。输液前，医生应通过临床检查和实验室检查来评估所有患者的肝功能。并且，会在治疗前后对所有患者施用全身性皮质类固醇，然后在输注后至少3个月内继续监测肝功能。
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