NEJM：Ivosidenib治疗IDH1突变型AML疗效喜人
2018-06-04 zhangfan MedSci原创
研究认为，对于存在异柠檬酸脱氢酶1突变的急性髓细胞样白血病患者，Ivosidenib治疗可有效缓解病情，部分患者可实现持久的病理学缓解
统计发现临床中6-10%的急性髓细胞样白血病(AML)患者存在异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变，Ivosidenib是一种口服、靶向小分子突变IDH1抑制剂。近日研究人员开展I期临床研究，考察Ivosidenib单药治疗AML的疗效及安全性。
本次研究为剂量递增与扩张研究，参与人群接受安全性及疗效评估，主要终点为复发或难治性AML患者接受500mg每日 ivosidenib治疗后的疗效，随访6个月。
总计179名患者参与研究，Ivosidenib治疗后的3级以上不良事件包括：QT间期延长（7.8%）、IDH分化综合征（3.9%）、贫血（2.2%）、血小板减少或血小板计数减少（3.4%）以及白细胞增多（1.7%）。125人参与疗效评估，完全缓解以及完全缓解伴部分血液学缓解率为30.4%、完全缓解率为21.6%、总响应率为41.6%，上述患者的平均响应时间分别为8.2个月、9.3个月以及6.5个月。35%的患者无需输血，治疗响应患者感染及发热性中性粒细胞减少症的发生率降低。34名完全及部分血液学缓解患者中，7人(21%)数字聚合酶链反应分析无IDH 1突变残留。研究过程中，未发现单基因突变导致的治疗抗性。
研究认为，对于存在异柠檬酸脱氢酶1突变的急性髓细胞样白血病患者，Ivosidenib治疗可有效缓解病情，部分患者可实现持久的病理学缓解。
原始出处：
Courtney D. DiNardo et al. Dupilumab Efficacy and Safety in Moderate-to-Severe Uncontrolled Asthma. N Engl J Med. June 2， 2018.
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谢谢williamhill asia 提供这么好的信息，学到很多
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