FDA批准Shire血友病药物新增加适应症
2016-12-30 新浪医药 新浪医药
12月27日,Shire公告称FDA批准了公司半衰期延长的重组人凝血因子VIII(rFVIII)药物ADYNOVATE(聚乙二醇化重组抗血友病因子),扩大适应症用于12岁及以下A型血友病患儿的治疗,同时批准了该药用于A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗。Adynovate是基于Shire已收购资产百特公司已上市产品ADVATE(重组抗血友病因子)开发得到,Adynovate是ADVATE的长效版
12月27日,Shire公告称FDA批准了公司半衰期延长的重组人凝血因子VIII(rFVIII)药物ADYNOVATE(聚乙二醇化重组抗血友病因子),扩大适应症用于12岁及以下A型血友病患儿的治疗,同时批准了该药用于A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗。
Adynovate是基于Shire已收购资产百特公司已上市产品ADVATE(重组抗血友病因子)开发得到,Adynovate是ADVATE的长效版,采用了新型聚乙二醇化技术延长药物在体内的循环半衰期,将为A型血友病患者提供一种重要的新的治疗选择,其中百特产品ADVATE(中国商品名为百因止)全球已上市超过13年。
辛辛那提儿童医院血友病诊疗中心主任及该药临床试验主要研究者Eric Mullins博士称:对于儿童及那些接受外科手术治疗的A型血友病患者,医生急需其它的药物去用于这些患者的治疗,Adynovate用于A型血友病12岁以上及成年患者的治疗已经显示很好的疗效,对于这次扩大适应症我感到非常欣慰。
Adynovate这次获批是基于一项前瞻性、非对照、开放标签、多中心III期临床研究的数据,用于评价ADYNOVATE的免疫原性、止血疗效和安全性。试验结果显示ADYNOVATE达到了主要终点,无一例曾接受治疗的患者对Adynovate产生抑制性抗体,此外,无治疗相关的严重不良事件报告,超过70%(73%)的患者接受Adynovate治疗(n=48/66)后无关节出血,近40%(38%)的患者达到零出血(n= 25/66)。此外,Adynovate治疗组年化出血率(ABR)中位数为2.0(ABR平均值:3.04;区间 2.21–4.19),这一数据与在A型血有病成人患者中开展的临床研究数据相一致。
Adynovate获批用于A型血友病患者围手术期治疗,是基于一项正在进行中的临床三期试验所取得的中期数据,该研究纳入了15例将接受外科手术治疗的重度A型血友病患者。
Shire公司全球研发主管Philip J. Vickers博士说到:williamhill asia Shire公司一直致力于为A型血友病患者开发创新性医疗产品,今天FDA批准Adynovate用于12岁及以下A型血友病患儿及A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗的决定兑现了公司对A型血友病患者的承诺。
关于ADYNOVATE
2015年11月FDA第一次批准ADYNOVATE,ADYNOVATE通过简便、一周两次的给药为儿童及成人A型血友病患者提供有保证的治疗,并可帮助患者实现个性化治疗选择。该药物最常见的不良反应(>= 1%的发生率)包括头痛、恶心。
Shire公司通过与Nektar Therapeutics技术合作,通过专有的聚乙二醇化技术,延长了人凝血因子VIII(FVIII)-ADYNOVATE在体内的剂量维持时间。williamhill asia 选择采用这种技术主要是基于该技术保证了母体分子ADVATE的完整性,同时降低了药物清除速度从而延长药物在体内的循环半衰期。
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