罕见疾病药物临床研发技术指导原则(征求意见稿)
2021-10-07 国家药品监督管理局药品审评中心(CDE) CDE
罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称,由于中国拥有庞大的人口基数,罕见疾病患者的绝对患病人数并不少,对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响,是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有
罕见疾病药物临床研发技术指导原则(征求意见稿)
2021-10-07
罕见疾病是发病率极低的一组疾病的统称,由于中国拥有庞大的人口基数,罕见疾病患者的绝对患病人数并不少,对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响,是严重的公共健康问题之一。当前大部分罕见疾病尚缺乏有效的治疗药物,罕见疾病患者的治疗需求远未满足。
为进一步提高罕见疾病临床研发效率,满足罕见疾病患者的治疗需求,结合罕见疾病特征,对罕见疾病药物研发及科学的试验设计提供建议和参考,药品审评中心组织撰写了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》,形成征求意见稿。