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2024 NICE 技术鉴定威廉亚洲博彩公司 ：氯苯唑酸用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性 [TA984]

2024-06-19 英国国家卫生与临床优化研究所 NICE官网 发表于上海

氯苯唑酸

关于使用氯苯唑酸治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴有心肌病的循证建议。

中文标题：

2024 NICE 技术鉴定威廉亚洲博彩公司 ：氯苯唑酸用于治疗伴有心肌病的转甲状腺素淀粉样变性 [TA984]

英文标题：

Tafamidis for treating transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy

发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-06-19

简要介绍：

ATTR-CM 是一种可导致心力衰竭的渐进性疾病，但治疗方案仅限于控制症状和最佳支持治疗。氯苯唑酸是首个旨在治疗该疾病的 ATTR-CM 治疗药物。

主要临床试验的证据表明，与安慰剂相比，他法米迪可减少因影响心脏和血管的疾病而导致的死亡和住院。但尚不确定服用他法米迪的人能活多久以及服用多长时间。另一项研究的长期证据减少了这种不确定性。

氯苯唑酸最有可能的成本效益估计值在 NICE 认为可接受的 NHS 资源使用范围内。因此，建议使用氯苯唑酸。

相关资料下载：
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NEJM：氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效

由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。