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2020 EAN丨聚焦脊髓性肌萎缩症（<font color="red">SMA</font>）治疗期望，共同推进全球<font color="red">SMA</font>诊疗发展

2020 EAN丨聚焦脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗期望，共同推进全球SMA诊疗发展

聚焦脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗期望，共同推进全球SMA诊疗发展

MedSci原创 - 2020-06-12

定价为天价的<font color="red">SMA</font>疗法卖得还好吗

定价为天价的SMA疗法卖得还好吗

近日，渤健发布2020年财报，其全年收入134亿美元，其中，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元，占总营收约15%左右，但相较于2019年21亿美元的销售

医谷网 - SMA疗法 - 2021-02-15

基因治疗药物Spinraza可改II型<font color="red">SMA</font>

基因治疗药物Spinraza可改II型SMA

日前，基因疗法药物Spinraza被证明可以显著改善神经肌肉疾病，脊髓性肌萎缩症（SMA）的严重形式，这种病症通常会影响6至18个月的儿童。由百健（Biogen）与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza（nusinersen）已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准用于脊髓性肌萎缩症（SMA）儿科患者和成人患者的治疗

MedSci原创 - Spinraza，SMA，脊髓性肌萎缩症 - 2018-02-28

FDA批准口服性脊髓性肌萎缩症（<font color="red">SMA</font>）药物Evrysdi

FDA批准口服性脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Evrysdi

近日，FDA批准了Roche及其合作伙伴PTC Therapeutics的Evrysdi（risdiplam），使之成为首个针对两个月及两个月以上所有类型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的口服治疗药物。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，risdiplam，Evrysdi - 2020-08-09

苏大教授参与研发Nusinersen，成FDA首批治疗<font color="red">SMA</font>的药物

苏大教授参与研发Nusinersen，成FDA首批治疗SMA的药物

导读 12月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了脊髓性肌萎缩症（ SMA）反义核苷酸治疗药物Nusinersen（商品名Spinraza）上市，这是首个获批用于治疗SMA的药物。

生物探索 - 苏大教授，研发Nusinersen，FDA首批，SMA，药物 - 2016-12-29

Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症（<font color="red">SMA</font>），CHMP持积极意见

Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），CHMP持积极意见

SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，而5q SMA是该疾病的最常见形式。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，SMA，Evrysdi，Evrysdi（risdiplam） - 2021-02-27

FDA暂时搁置了对鞘内施用<font color="red">SMA</font>基因疗法Zolgensma的研究

FDA暂时搁置了对鞘内施用SMA基因疗法Zolgensma的研究

诺华制药近日宣布，FDA暂时搁置了在鞘内施用基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也称为AVXS-101）的试验。该公司指出，在临床前动物研究中，基因疗法Zolgensma有时会导致神经元细胞体变性或丧失。

MedSci原创 - SMA，Zolgensma，基因疗法 - 2019-10-30

中国首部脊髓性肌萎缩症（<font color="red">SMA</font>）关爱动画片广州首映

中国首部脊髓性肌萎缩症（SMA）关爱动画片广州首映

2018年12月16日，《扎克的游戏日》 -- 一部专门为脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）群体而创作的动画片在广东广州首映。现场嘉宾合影该动画片改编自同名英文绘本。同名绘本由渤健生物科技公司携手美国SMA患者组织(Cure SMA)、欧洲SMA患者组织（SMA Europe）以及全球SMA领域治疗专家合作完成。

美通社 - 脊髓性肌萎缩症，扎克的游戏日 - 2018-12-17