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2020 EAN丨聚焦脊髓性肌萎缩症(<font color="red">SMA</font>)治疗期望,共同推进全球<font color="red">SMA</font>诊疗发展

2020 EAN丨聚焦脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗期望,共同推进全球SMA诊疗发展

聚焦脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗期望,共同推进全球SMA诊疗发展

MedSci原创 - 2020-06-12

定价为天价的<font color="red">SMA</font>疗法卖得还好吗

定价为天价的SMA疗法卖得还好吗

近日,渤健发布2020年财报,其全年收入134亿美元,其中,用于脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元,占总营收约15%左右,但相较于2019年21亿美元的销售

医谷网 - SMA疗法 - 2021-02-15

基因治疗药物Spinraza可改II型<font color="red">SMA</font>

基因治疗药物Spinraza可改II型SMA

日前,基因疗法药物Spinraza被证明可以显著改善神经肌肉疾病,脊髓性肌萎缩症(SMA)的严重形式,这种病症通常会影响6至18个月的儿童。由百健(Biogen)与Ionis制药公司合作开发的一款罕见病治疗药物Spinraza(nusinersen)已获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准用于脊髓性肌萎缩症(SMA)儿科患者和成人患者的治疗

MedSci原创 - Spinraza,SMA,脊髓性肌萎缩症 - 2018-02-28

FDA批准口服性脊髓性肌萎缩症(<font color="red">SMA</font>)药物Evrysdi

FDA批准口服性脊髓性肌萎缩症(SMA)药物Evrysdi

近日,FDA批准了Roche及其合作伙伴PTC Therapeutics的Evrysdi(risdiplam),使之成为首个针对两个月及两个月以上所有类型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的口服治疗药物。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,risdiplam,Evrysdi - 2020-08-09

苏大教授参与研发Nusinersen,成FDA首批治疗<font color="red">SMA</font>的药物

苏大教授参与研发Nusinersen,成FDA首批治疗SMA的药物

导读 12月24日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了脊髓性肌萎缩症( SMA)反义核苷酸治疗药物Nusinersen(商品名Spinraza)上市,这是首个获批用于治疗SMA的药物。

生物探索 - 苏大教授,研发Nusinersen,FDA首批,SMA,药物 - 2016-12-29

Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症(<font color="red">SMA</font>),CHMP持积极意见

Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),CHMP持积极意见

SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因,而5q SMA是该疾病的最常见形式。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,SMA,Evrysdi,Evrysdi(risdiplam) - 2021-02-27

FDA暂时搁置了对鞘内施用<font color="red">SMA</font>基因疗法Zolgensma的研究

FDA暂时搁置了对鞘内施用SMA基因疗法Zolgensma的研究

诺华制药近日宣布,FDA暂时搁置了在鞘内施用基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)(也称为AVXS-101)的试验。该公司指出,在临床前动物研究中,基因疗法Zolgensma有时会导致神经元细胞体变性或丧失。

MedSci原创 - SMA,Zolgensma,基因疗法 - 2019-10-30

中国首部脊髓性肌萎缩症(<font color="red">SMA</font>)关爱动画片广州首映

中国首部脊髓性肌萎缩症(SMA)关爱动画片广州首映

2018年12月16日,《扎克的游戏日》 -- 一部专门为脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)群体而创作的动画片在广东广州首映。 现场嘉宾合影 该动画片改编自同名英文绘本。同名绘本由渤健生物科技公司携手美国SMA患者组织(Cure SMA)、欧洲SMA患者组织(SMA Europe)以及全球SMA领域治疗专家合作完成。

美通社 - 脊髓性肌萎缩症,扎克的游戏日 - 2018-12-17

国际罕见病日:关注脊髓性肌萎缩症(<font color="red">SMA</font>)患儿的真实生活

国际罕见病日:关注脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的真实生活

时值2019年国际罕见病日之际,国内首家关注罕见病脊髓性肌萎缩症 (SMA) 相关工作推动的公益机构 -- 北京美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心在此呼吁更多人关注与了解罕

美通社 - 国际罕见病,脊髓性肌萎缩症 - 2019-02-27

国内成人<font color="red">SMA</font>患者生存调研报告发布,这三点需要关注!

国内成人SMA患者生存调研报告发布,这三点需要关注!

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色隐性遗传病,在全年龄段人群中均有可能发病,且致残率高,严重威胁患者的生存质量。与儿童患者相比,成人患者在疾病改善程度、生活质量预期、经济负担等方面有很大差别。

罗氏制药 - 诊治,脊髓性肌萎缩症 - 2023-12-26

安全隐患困扰 <font color="red">SMA</font>新药RG7800二期临床试验被暂停

安全隐患困扰 SMA新药RG7800二期临床试验被暂停

罗氏公司最近宣布,出于安全因素的考虑,公司已经临时暂停了与PTC公司合作开发的治疗脊髓性肌萎缩(SMA)症药物RG7800的临床二期研究。

生物谷 - 脊髓性肌萎缩,依赖,耐受 - 2015-05-07

诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症(<font color="red">SMA</font>)的治疗

诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗

2018年4月9日,诺华宣布已以每股218美元,共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis,此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。

MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症,诺华,基因治疗 - 2018-04-10

Frontiers in Pediatrics:<font color="red">SMA</font>特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析

Frontiers in Pediatrics:SMA特效药诺西那生钠在儿童中的不良事件分析

虽然SMA目前尚不能治愈,但诺西那生纳目前是治疗SMA的首选并且有效药物,其直接导致的药物不良事件是极少的,因此其使用是安全的。

“生物世界”公众号 - SMA特效药,诺行阿生钠 - 2023-05-27

1348万Zolgensma,一针治愈遗传病脊髓性肌萎缩症(SMA

2022年1月1日,脊髓性肌萎缩症(SMA)的特效药诺西那生钠注射液(Spinraza)价格由7

网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2022-01-28

鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果

诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据,证实了年龄较大(≥2岁且<5岁)的2型脊髓性肌萎缩(SMA)患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分

MedSci原创 - AVXS-101,SMA,鞘内注射 - 2019-10-07

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