鉴于感染风险及肾毒性：FDA拒绝golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症

Sarepta Therapeutics宣布，FDA发布了一份完整的回复函，拒绝了golodirsen治疗杜兴氏肌肉营养不良症（DMD）的申请。

MedSci原创 - golodirsen，感染风险，肾毒性 - 2019-08-21

10月这3家生物公司面临着FDA的重大决定

生物制药行业事件的催化作用很大。例如，近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点，受此利空消息影响，公司股票下跌了近75％。本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，同样地，FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。

新浪医药新闻 - 生物公司，FDA，重大决定 - 2017-10-10

外显子跳跃疗法Vyondys 53治疗Duchenne肌营养不良症

FDA近日批准了Sarepta Therapeutics的Vyondys 53（golodirsen）的加速审批，用于治疗Duchenne肌营养不良症（DMD）且存在肌营养不良蛋白基因突变的患者。

MedSci原创 - Vyondys，53，外显子跳跃疗法，Duchenne肌营养不良症 - 2019-12-13

Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

2月25日，罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28

基因疗法为攻克罕见病DMD带来新希望？礼来砸下1.35亿美元进场

礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项合作，开启了对杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法的布局。

网络 - 基因疗法，礼来，DMD - 2020-12-05

2019年上半年获批新药中的“首例”

根据FDA药物评估和研究中心（CDER）的数据统计，2019年上半年，FDA总计批准了13款创新药。这一统计并不包括基因和细胞疗法。而FDA生物制剂评估和研究中心（CBER）的数据表明，2019年上半年，FDA还批准了一款基因疗法和一款疫苗。今年获批的新药中有多个“首例”。今天药明康德内容团队将从这些“首例”中，与读者分享药物开发和审评的一些趋势。▲2019年上半年获批新药和疫苗（数据来源：F

药明康德 - 新药，FDA - 2019-07-03

FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24

FDA：2021年共批准49个新药

2021年以来，美国食品药品监督管理局(FDA)下设的药审中心(Center for Drug Evaluation and Research, CDER)批准了49个新药(New Molecular

美柏医健 - FDA - 2021-12-29