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#Zolgensma#
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两名儿童接受最贵的基因治疗药物Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭,正在调查原因
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1348万Zolgensma,一针治愈遗传病脊髓性肌萎缩症(SMA)
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JAMA Neurol:Zolgensma治疗后5年,脊髓性肌肉萎缩症患者仍可获得长期临床缓解
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5年随访数据证明Zolgensma基因疗法针对脊髓性肌萎缩症的安全性和有效性
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诺华的天价基因疗法Zolgensma,在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症
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诺华的基因疗法Zolgensma,在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)儿童患者
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FDA暂时搁置了对鞘内施用SMA基因疗法Zolgensma的研究
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诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件
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III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性
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